Alzheon, Inc. a annoncé que la société fera des présentations lors des prochaines conférences de l'industrie et des investisseurs. ALZ-801/valiltramiprosate est un traitement de fond oral expérimental en phase 3 de développement pour le traitement de la maladie d'Alzheimer au stade précoce. Dans les études sur le mécanisme d'action, ALZ-801 a complètement bloqué la formation d'oligomères bêta-amyloïdes solubles neurotoxiques à la dose clinique de phase 3.

ALZ-801 administré par voie orale a montré un potentiel d'efficacité clinique robuste dans la population la plus à risque de la maladie d'Alzheimer, à savoir les patients présentant deux copies de l'allèle de l'apolipoprotéine e4 (APOE4), ainsi qu'une sécurité favorable, sans risque accru d'œdème cérébral vasogénique. Cette population est au centre de l'essai pivot de phase 3 APOLLOE4 d'Alzheon, d'une durée de 78 semaines, dont le recrutement est maintenant terminé et dont les données de base sont attendues pour le troisième trimestre de 2024.

ALZ-801 (valiltramiprosate) est un agent oral expérimental en phase 3 de développement comme traitement potentiellement modificateur de la maladie d'Alzheimer.1,3 Il bloque la formation d'oligomères bêta-amyloïdes solubles neurotoxiques causant le déclin cognitif chez les patients atteints de la maladie d'Alzheimer. Dans les études sur le mécanisme d'action, il a été démontré qu'ALZ-801 inhibe totalement la formation d'oligomères bêta-amyloïdes solubles neurotoxiques à la dose clinique de phase 3. ALZ-801 agit par le biais d'un nouveau mécanisme d'action moléculaire enveloppant pour bloquer totalement la formation d'oligomères amyloïdes solubles neurotoxiques dans le cerveau humain7 associés à l'apparition de symptômes cognitifs et à la progression de la maladie d'Alzheimer.

ALZ-801 a reçu la désignation Fast Track de la part de la Food and Drug Administration américaine en 2017. Les données cliniques relatives à ALZ-801 et la base de données de sécurité d'Alzheon indiquent un profil de sécurité favorable. Le programme initial de phase 3 pour ALZ-801 se concentre sur les patients atteints de la MA précoce avec le génotype APOE4/4, avec une extension future au traitement et à la prévention de la MA chez les patients porteurs d'une copie du gène APOE4 et les non-porteurs.

Effets de l'ALZ-801 sur les biomarqueurs chez les porteurs du gène APOE4 atteints de la maladie d'Alzheimer à un stade précoce (NCT04693520) : Cet essai en cours est conçu pour évaluer les effets d'une dose orale de 265 mg deux fois par jour d'ALZ-801 sur les biomarqueurs de la pathologie de la maladie d'Alzheimer chez des sujets atteints de la maladie d'Alzheimer à un stade précoce, qui présentent le génotype APOE4/4 ou APOE3/4 et constituent 65 à 70 % des patients atteints de la maladie d'Alzheimer. L'essai comprend également l'évaluation de l'efficacité clinique, de la sécurité, de la tolérabilité et du profil pharmacocinétique d'ALZ-801 sur 104 semaines de traitement. Une extension à long terme de l'essai évalue ALZ-801 pendant 52 semaines de traitement supplémentaires, soit un total de 156 semaines.

Une étude d'efficacité et d'innocuité d'ALZ-801 chez des sujets APOE4/4 atteints de la maladie d'Alzheimer à un stade précoce (NCT04770220) : Cet essai en cours est conçu pour évaluer l'efficacité, la sécurité, les effets sur les biomarqueurs et l'imagerie d'une dose orale de 265 mg deux fois par jour d'ALZ-801 chez des sujets atteints de la maladie d'Alzheimer à un stade précoce et présentant deux copies de l'allèle e4 de l'apolipoprotéine (homozygotes APOE4/4), qui constituent environ 15 % des patients atteints de la maladie d'Alzheimer. Il s'agit d'un essai randomisé en double aveugle comparant ALZ-801 par voie orale à un placebo pendant 78 semaines.