Alzheon, Inc. a annoncé avoir atteint l'objectif de recrutement de 325 patients dans son essai pivot de phase 3 APOLLOE4 évaluant l'ALZ-801 par voie orale chez les patients atteints de la MA précoce, porteurs de deux copies de l'allèle e4 du gène de l'apolipoprotéine E (homozygotes APOE4/4). Ces patients représentent environ 15 % de l'ensemble des patients atteints de la MA, présentent une apparition plus précoce de la MA et un risque plus élevé de progression rapide de la maladie, et sont porteurs d'une charge élevée d'oligomères bêta-amyloïdes solubles neurotoxiques. L'ALZ-801 (valiltramiprosate) est un agent expérimental oral en phase 3 de développement comme traitement potentiellement modificateur de la maladie d'Alzheimer qui bloque la formation des oligomères bêta-amyloïdes solubles neurotoxiques à l'origine du déclin cognitif des patients atteints de la maladie d'Alzheimer.

Dans les études sur le mécanisme d'action, l'ALZ-801 a complètement inhibé la formation d'oligomères amyloïdes à la dose clinique de phase 3. L'ALZ-801 a montré un potentiel d'efficacité robuste dans la population de patients atteints de la maladie d'Alzheimer présentant le risque le plus élevé, à savoir les homozygotes APOE4/4, et une sécurité favorable, sans aucun événement d'œdème vasogène cérébral observé dans les essais avec les anticorps éliminant les plaques. Alzheon a été le pionnier de la médecine de précision dans la MA en ciblant les oligomères amyloïdes neurotoxiques et a développé une solution bien différenciée à la fois pour le traitement et la prévention de la maladie d'Alzheimer avec une large plateforme de petites molécules, qui agissent en amont sur la même voie que les anticorps anti-amyloïdes.

Ces agents oraux empêchent la formation d'oligomères amyloïdes solubles neurotoxiques sans perturber les dépôts de plaques insolubles dans le tissu cérébral et les petits vaisseaux, évitant ainsi les complications vasculaires d'œdème cérébral et de micro-saignements observées avec les perfusions d'anticorps éliminant les plaques. Le principal produit expérimental d'Alzheon, l'ALZ-801, est un médicament oral de première catégorie présentant un profil de sécurité favorable qui pourrait non seulement ralentir, mais aussi arrêter la progression de la maladie d'Alzheimer.