Alzheon, Inc. a annoncé une réduction statistiquement significative et cliniquement pertinente des biomarqueurs plasmatiques de la neurodégénérescence, la préservation du volume cérébral et des effets cognitifs positifs chez des patients atteints de la maladie d'Alzheimer au stade précoce et porteurs de l'allèle de l'apolipoprotéine e4 (APOE4) après 24 mois de traitement par l'agent expérimental ALZ-801 dans le cadre de l'essai de phase 2 sur les biomarqueurs. ALZ-801 (valiltramiprosate) est un traitement de fond oral expérimental en phase 3 de développement pour le traitement de la maladie d'Alzheimer à un stade précoce. Dans les études sur le mécanisme d'action, ALZ-801 a complètement bloqué la formation d'oligomères bêta-amyloïdes solubles neurotoxiques à la dose clinique de phase 3.

ALZ-801 administré par voie orale a montré un potentiel d'efficacité clinique robuste dans la population la plus fragile et la plus exposée au risque d'apparition tardive de la maladie d'Alzheimer, à savoir les patients présentant deux copies de la mutation de l'apolipoprotéine e4 (homozygotes APOE4/4), ainsi qu'une sécurité favorable, sans risque accru d'œdème cérébral vasogénique. Au départ, les sujets de l'étude étaient à 52% des femmes, avec un âge moyen de 69 ans, un MMSE de 26 (intervalle 22-30), et 70% avaient une déficience cognitive légère (MCI). En novembre 2022, Alzheon a rapporté les résultats positifs d'une analyse pré-spécifiée après 52 semaines de traitement avec ALZ-801.

Une extension à long terme de l'étude en cours évalue ALZ-801 pour 52 semaines de traitement supplémentaires, soit un total de 156 semaines.