Dizal Pharmaceutical a annoncé la publication des données cliniques de phase I du golidocitinib pour le traitement des lymphomes à cellules T périphériques (LCTP) récidivants ou réfractaires (r/r) (JACKPOT8 PARTA) dans Annals of Oncology (Facteur d'impact 2022-2023 : 51,8). Le PTCL est un lymphome non hodgkinien (LNH) agressif qui représente environ 7 à 10 % des LNH dans le monde. Les patients atteints de PTCL r/r sont confrontés à un mauvais pronostic, avec un taux de survie à 3 ans compris entre 21 % et 28 %.

Actuellement, il n'y a pas de consensus établi sur l'approche standard du traitement du PTCL r/r. Il existe donc un besoin médical urgent d'options thérapeutiques nouvelles et innovantes pour améliorer la survie de cette population de patients. Dizal a identifié que la voie JAK/STAT pouvait jouer un rôle dans la pathogenèse du PTCL et a lancé des études cliniques sur le golidocitinab pour tester cette hypothèse.

Le golidocitinib est le premier et actuellement le seul inhibiteur sélectif de la Janus kinase 1 (JAK1) pour le traitement des PTCL r/r au stade du développement clinique pivot. Conformément aux données antérieures, le golidocitinib a démontré une efficacité antitumorale puissante et durable dans l'étude pivot (JACKPOT8 PARTB), dont les résultats cliniques ont été sélectionnés pour une présentation orale à l'American Society of Clinical Oncology (ASCO) 2023 et à l'International Conference on Malignant Lymphoma (ICML) 2023. Le critère d'évaluation principal de l'étude, le taux de réponse objective (ORR) évalué par un comité d'examen indépendant (IRC), a atteint 44,3 %, avec un taux de réponse complète (CRR) de 23,9 %.

Plus de 50 % des patients en rémission tumorale ont obtenu une réponse complète. L'efficacité antitumorale a été observée dans les différents sous-types de PTCL et en fonction des antécédents thérapeutiques des patients. La durée médiane de la réponse (mDoR) n'a pas été atteinte.

La durée de réponse la plus longue a été de 16,8 mois et le patient répond toujours. Le golidocitinIB, puissant inhibiteur de JAK1 avec une sélectivité > 200 à 400 fois supérieure à celle des autres membres de la famille JAK, a démontré un profil de sécurité favorable. La majorité des effets indésirables liés au traitement ont pu être surveillés et bien gérés en clinique.

L'intensité médiane de la dose relative était de 100 %. (Le golidocitinib a reçu la désignation Fast Track pour le traitement du PTCL r/r par la FDA américaine en février 2022. En outre, l'importance clinique du golidocitinib a été largement reconnue lors de conférences prestigieuses telles que l'ASCO, l'Association européenne d'hématologie (EHA), l'ICML et la Société américaine d'hématologie (ASH), avec cinq présentations orales au cours de quatre années consécutives.