Can-Fite BioPharma Ltd. a annoncé le dépôt d'une demande de nouveau médicament de recherche (IND) auprès de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour le traitement de la stéatohépatite associée à un dysfonctionnement métabolique (MASH), également connue sous le nom de stéatohépatite non alcoolique (NASH), dans le cadre de l'étude clinique de phase IIb en cours de la société. Le candidat-médicament de Can-Fite, le Namodenoson, a démontré qu'il réduisait la stéatose hépatique, l'inflammation et la fibrose, ainsi que le poids corporel, dans une étude clinique de phase IIa dont les données ont déjà été publiées dans une revue scientifique. Can-Fite recrute actuellement des patients pour une étude clinique de phase IIb en Europe et en Israël et cherche à obtenir l'approbation de l'IND afin d'inclure des patients américains dans l'étude en cours.

L'étude de phase IIb est une étude multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, menée sur des sujets atteints de MASH confirmée par biopsie. L'objectif principal de l'étude est d'évaluer l'efficacité du Namodenoson par rapport à un placebo chez 140 sujets atteints de MASH, déterminée par un critère histologique. Les sujets éligibles sont assignés au hasard dans un rapport 2:1 à des doses orales de Namodenoson 25 mg toutes les 12 heures ou à un placebo correspondant pendant 36 semaines.

Les taux de MASH augmentent aux États-Unis parallèlement à l'augmentation des taux d'obésité et de diabète et on estime qu'ils touchent 2 à 5 % des adultes américains. D'ici 2028, Vantage Market Research estime que le marché pharmaceutique de la MASH atteindra 21,9 milliards de dollars. En mars 2024, Madrigal Pharmaceuticals a annoncé l'approbation par la FDA de Rezdiffra (resmetirom) pour le traitement de la MASH avec fibrose hépatique modérée à avancée, ouvrant potentiellement la voie à d'autres médicaments ciblant cet énorme marché.

Namodenoson est un petit médicament biodisponible par voie orale qui se lie avec une grande affinité et sélectivité au récepteur A3 de l'adénosine (A3AR). Le Namodenoson a été évalué dans des essais de phase II pour deux indications, comme traitement de deuxième ligne du carcinome hépatocellulaire et comme traitement de la stéatose hépatique non alcoolique (NAFLD) et de la stéatohépatite non alcoolique (NASH). L'A3AR est fortement exprimé dans les cellules malades alors qu'il l'est faiblement dans les cellules normales.

Cet effet différentiel explique l'excellent profil de sécurité du médicament.