Actionnariat Stoke Therapeutics, Inc.

Stoke Therapeutics, Inc. est une société de biotechnologie qui se consacre à la lutte contre les causes sous-jacentes de maladies graves en stimulant l'expression des protéines à l'aide de médicaments à base d'acide ribonucléique (ARN). Grâce à son approche exclusive TANGO (Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output), la société développe des oligonucléotides antisens (ASO) visant à rétablir de manière sélective les taux de protéines. Son premier composé, le zorevunersen (STK-002), fait actuellement l'objet d'essais cliniques pour le traitement du syndrome de Dravet, une épilepsie génétique grave et évolutive. TANGO vise à restaurer les protéines manquantes en augmentant ou en stimulant la production de protéines à partir de gènes sains, compensant ainsi la copie non fonctionnelle du gène. La société poursuit le développement du STK-002 pour le traitement de l’atrophie optique autosomique dominante (ADOA), la maladie héréditaire du nerf optique la plus courante. La société se concentre dans un premier temps sur l’haploinsuffisance et les maladies du système nerveux central et de l’œil.