Actionnariat Sangamo Therapeutics, Inc.

Sangamo Therapeutics, Inc. est une société spécialisée dans la médecine génomique. Les régulateurs épigénétiques à doigt de zinc (ZF) de la société sont parfaitement adaptés pour traiter potentiellement les troubles neurologiques, et sa plateforme d’ingénierie des capsides a démontré, lors d’études précliniques, sa capacité à étendre l’administration au-delà des capsides intrathécales existantes, y compris dans le système nerveux central (SNC). Les technologies à base de zinc finger sont dérivées de protéines humaines présentes à l’état naturel. Elles se composent d’un domaine de liaison à l’ADN, qui se lie avec précision à n’importe quelle séquence d’ADN, et de divers domaines fonctionnels (tels que des nucléases et des facteurs de transcription) en fonction des besoins thérapeutiques. Son portefeuille de produits comprend le traitement de la douleur neuropathique chronique – ST-503 et l’isaralgagène civaparvovec (ST-920). Le ST-503 est un régulateur épigénétique expérimental destiné au traitement de la douleur réfractaire due à l’iSFN, un type de douleur neuropathique chronique. Le ST-920 est un produit candidat de thérapie génique détenu en propriété exclusive pour le traitement de la maladie de Fabry.