Sangamo Therapeutics, Inc. est une société de médicaments génomiques qui développe des médicaments pour les maladies neurologiques. Le développement préclinique de la société dans le domaine de la neurologie se concentre sur deux domaines : le développement de thérapies de régulation épigénétique pour traiter les maladies neurologiques graves et le développement de nouvelles capsides de virus adéno-associés (AAV) pour délivrer ses thérapies aux cibles neurologiques visées. Les régulateurs épigénétiques à doigt de zinc de la société conviennent parfaitement pour traiter les troubles neurologiques, et sa plateforme de découverte de capsides permet d'étendre l'administration au-delà des capsides intrathécales, y compris dans le système nerveux central. Ses produits candidats en phase clinique sont Isaralgagene civaparvovec, également connu sous le nom de ST-920, son produit candidat de thérapie génique détenu à 100 % pour le traitement de la maladie de Fabry, et TX200, son produit candidat de thérapie cellulaire CAR-Treg détenu à 100 % pour la prévention du rejet à médiation immunitaire dans les transplantations rénales non appariées HLA-A2.