Invex Therapeutics Ltd. annonce que le comité pédiatrique (PDCO) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) a accepté le PIP de la société pour le développement de PresendinTM pour l'hypertension intracrânienne idiopathique (IIH) chez les garçons et les filles pubères âgés de moins de 18 ans. Au Royaume-Uni, l'incidence globale de l'HII pédiatrique est d'environ 0,7 pour 100 000 de la population avec une incidence croissante liée à l'âge et au poids à 4,18 et 10,7 pour 100 000 chez les garçons et filles obèses âgés de 12 à 15 ans. Dans l'Union européenne, les promoteurs doivent posséder un PIP conforme avant de demander l'autorisation de commercialisation de nouveaux médicaments.

Un essai clinique réussi chez les adolescents permettra à Invex de déposer une demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) supplémentaire en Europe, élargissant ainsi l'accès au marché dans une population d'adolescents où l'incidence de l'HII continue de grimper et où les coûts de santé associés sont élevés. L'essai pédiatrique proposé sera un essai multicentrique randomisé, contrôlé par placebo, en double aveugle, recrutant au moins 40 hommes et femmes post-pubères atteints d'IIH et âgés de moins de 18 ans (comme décrit ci-dessus) et un nombre supplémentaire de patients adultes atteints d'IIH pour un traitement par PresendinTM ou placebo sur 24 semaines. Le critère d'évaluation principal sera déterminé par le changement de l'œdème papillaire (gonflement du disque optique) évalué par tomographie par cohérence optique sur 24 semaines.

La pression intracrânienne (PIC) ne devra pas être mesurée dans l'essai pédiatrique convenu étant donné que l'effet positif de PresendinTM sur la PIC aura déjà été établi dans l'essai IIH EVOLVE. Les principaux critères d'évaluation secondaires de l'essai comprendront la déviation moyenne périmétrique, l'évaluation des maux de tête et l'acuité visuelle à 24 semaines, ainsi que des évaluations de la sécurité et de la prise de médicaments concomitants tout au long de l'étude. La conception finale de l'essai sera guidée par les résultats cliniques de l'essai clinique de phase III de l'IIH EVOLVE.