L'essai de phase 3 en médecine de précision de Diamyd Medical pour le diabète de type 1, DIAGNODE-3, a recruté 100 patients. À ce jour, aucun événement indésirable grave n'a été signalé et aucun patient n'a interrompu l'essai. DIAGNODE-3, premier essai de phase 3 de médecine de précision sur le diabète de type 1, est en cours dans huit pays européens et aux États-Unis.

L'essai recrute spécifiquement des patients porteurs de l'haplotype génétique HLA DR3-DQ2, un sous-groupe génétique du diabète de type 1 qui, dans des essais antérieurs, a été associé à une réponse clinique positive au traitement par Diamyd®. L'immunothérapie spécifique à l'antigène Diamyd® a reçu en février 2024 la désignation Fast Track de la FDA et a précédemment reçu la désignation de médicament orphelin aux États-Unis. L'essai confirmatoire de phase III DIAGNODE-3 (www.diagnode-3.com), évaluant l'innocuité et l'efficacité de l'immunothérapie spécifique à l'antigène Diamyd® chez des personnes ayant reçu un diagnostic de diabète de type 1, est en cours aux États-Unis et dans huit pays d'Europe : Suède, Espagne, République tchèque, Pays-Bas, Allemagne, Pologne, Hongrie et Estonie. DIAGNODE-3 recrutera jusqu'à 330 personnes âgées de 12 à 29 ans, ayant récemment reçu un diagnostic de diabète de type 1 (dans les 6 mois) et porteuses de l'haplotype HLA DR3-DQ2, un certain facteur de risque génétique pour le diabète de type 1.

Une stratification supplémentaire pour les haplotypes HLA est incluse afin d'évaluer le groupe potentiel de super-répondeurs des individus positifs pour HLA DR3-DQ2 et négatifs pour HLA DR4-DQ8. Le test HLA est bien établi et largement disponible. Cette population de patients est basée sur les résultats d'efficacité clinique et d'innocuité des essais de phase IIa et de phase IIb DIAGNODE-1 et DIAGNODE-2, ainsi que sur la méta-analyse à grande échelle englobant les données de plus de 600 personnes provenant d'essais antérieurs de phase II et de phase III utilisant Diamyd®.

Le plan de l'essai offre une forte probabilité d'atteindre les critères d'évaluation coprimaires, soit la préservation de la capacité de production d'insuline endogène, mesurée par le peptide C stimulé, et l'amélioration du contrôle de la glycémie, déterminée par le taux d'HbA1c. DIAGNODE-3 est soutenu en partie par la FRDJ, le principal organisme mondial de recherche et de défense des droits des personnes atteintes du diabète de type 1.