Capricor Therapeutics a annoncé une mise à jour de la récente réunion de type B sur la chimie, la fabrication et les contrôles avec la Food and Drug Administration des États-Unis sur les prochaines étapes de la demande de licence biologique pour son produit principal CAP-1002 pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne. La FDA a confirmé son alignement avec Capricor sur les sujets suivants : Pre-BLA Meeting and Rolling BLA Submission La FDA a conseillé à Capricor d'inclure dans la prochaine réunion de type B une discussion sur une réunion pré-BLA et un calendrier de BLA. Sur la base de ce feedback, Capricor a déjà obtenu une réunion de type B ultérieure qui se tiendra au deuxième trimestre 2024 pour discuter de ces sujets, les résultats de ces discussions devant potentiellement conduire à un dépôt accéléré de BLA.

Capricor prévoit de partager avec la FDA ses données d'innocuité et d'efficacité à 3 ans de l'extension ouverte de HOPE-2, qui devraient être disponibles au deuxième trimestre 2024 dans le cadre de la stratégie ISS et ISE de Capricor. Établissement de la comparabilité non clinique La FDA a convenu que la comparabilité entre les produits pharmaceutiques fabriqués dans ses deux installations différentes (Los Angeles et San Diego) a été démontrée à l'aide des données de comparabilité analytique fournies. Ceci permet l'utilisation du produit CAP-1002 fabriqué à l'usine de San Diego lors de l'approbation potentielle du produit.

Les données de la cohorte B de l'essai clinique HOPE-3 ne seront pas nécessaires pour l'approbation du produit par la FDA.