Capricor Therapeutics, Inc. présentera les résultats positifs après 24 mois de son étude de prolongation ouverte (OLE) HOPE-2 avec son actif principal, CAP-1002, pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) lors de la conférence clinique et scientifique de la MDA qui aura lieu à Orlando, en Floride, du 3 au 6 mars 2024. Les résultats clés de l'étude comprennent : CAP-1002 est une thérapie cellulaire expérimentale qui vise à ralentir la progression de la maladie par des actions immunomodulatrices, anti-inflammatoires et anti-fibrotiques dans le but d'améliorer potentiellement le taux de déclin de la fonction musculaire squelettique et cardiaque chez les patients atteints de DMD. La fonction des muscles squelettiques mesurée par la Performance du membre supérieur (PUL v2.0) a montré un déclin moyen du PUL v2.0 après 24 mois de traitement avec CAP-1002 de 2,8 points comparativement à un déclin moyen de 7,7 points observé sur 24 mois dans le groupe de patients sous placebo.

Delta changement=4.9 points ; p=0.021. Le taux moyen de déclin chez les patients traités au CAP-1002 a démontré une atténuation de la progression de la maladie d'environ 64%. CAP-1002 a révélé des améliorations cliniquement significatives dans l'amélioration de la fonction cardiaque.

La fonction cardiaque, mesurée par la fraction d'éjection du ventricule gauche (FEVG) par IRM au point de repère de 24 mois, s'est améliorée chez 67 % des patients, comparativement à un déclin constant dans une population comparable de l'histoire naturelle. Le traitement au CAP-1002 durant la portion OLE de l'étude continue de produire un profil d'innocuité favorable et constant et a été bien toléré tout au long de l'étude. L'étude HOPE-2 OLE a déjà atteint le critère d'évaluation principal au bout d'un an et ces résultats de 24 mois suggèrent que les patients accumulent des bénéfices au fil du temps avec la préservation de la fonction musculaire squelettique, ce qui souligne les bénéfices potentiels à long terme de CAP-1002.

HOPE-2 était une étude clinique de phase 2 randomisée, à double insu, contrôlée par placebo, du traitement expérimental principal de Capricor, CAP-1002, chez les garçons et les jeunes hommes atteints de DMD. Les patients de l'étude ont été traités par voie intraveineuse avec CAP-1002 (150 millions de cellules par perfusion) ou un placebo tous les 3 mois. Les données d'un total de 20 patients ont été analysées (12 sous placebo et 8 sous traitement) au bout de 12 mois.

Après la fin de l'étude HOPE-2, tous les patients ont arrêté le traitement pendant environ 392 jours (moyenne, intervalle [239, 567]), ce que l'on appelle la phase d'interruption. Ensuite, tous les patients admissibles qui souhaitaient poursuivre le traitement ont réintégré l'étude OLE où ils ont reçu CAP-1002 (150 millions de cellules par perfusion) tous les trois mois pendant 24 mois. Ces résultats sur 24 mois ont été présentés précédemment à la conférence annuelle 2023 de Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD).