Capricor Therapeutics a annoncé un résultat positif de l'analyse de futilité intérimaire pour HOPE-3, l'essai pivot de phase 3 évaluant CAP-1002 chez des patients atteints de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Les résultats de l'analyse de futilité intérimaire, examinés par le Comité de surveillance des données d'innocuité (DSMB), ont donné lieu à une recommandation favorable de poursuivre l'essai HOPE-3 tel que prévu. La compagnie croit que le CAP-1002 peut répondre au besoin médical non comblé de ces patients et demeure engagée à son avancement rapide vers l'approbation.

Suite à cette étape importante, la compagnie demandera une rencontre avec la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis afin de discuter davantage des options pour une révision et une approbation accélérées. De plus, la compagnie croit que le CAP-1002 demandera une rencontre avec la U.S. Food and Drug Administration (FDA). De plus, la société croit qu'elle est bien positionnée pour franchir d'autres étapes cliniques et réglementaires génératrices de valeur, y compris la communication des données de base de HOPE-3 (Cohorte A) au quatrième trimestre de 2024.

HOPE-3 est un essai clinique de phase 3, multicentrique, randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo, composé de deux cohortes évaluant l'innocuité et l'efficacité de CAP-1002 chez des participants atteints de DMD et d'une altération de la fonction des muscles squelettiques. Les garçons ambulatoires et non ambulatoires qui rencontrent les critères d'admissibilité seront assignés au hasard à recevoir soit CAP-1002 ou un placebo à tous les 3 mois pour un total de 4 doses durant les 12 premiers mois de l'étude. Environ 102 sujets admissibles participeront à cette étude à double cohorte.

Le recrutement a été complété pour la Cohorte A qui est conçue pour recruter approximativement 58 sujets randomisés pour CAP-1002 ou l'essai dans un ratio de 1:1 et est destinée à supporter une demande de licence biologique. Le recrutement a commencé pour la Cohorte B qui est conçue pour recruter approximativement 44 participants randomisés pour CAP-1002 ou un placebo dans un ratio 1:1. Les CDC agissent en sécrétant des vésicules extracellulaires connues sous le nom d'exosomes, qui ciblent les macrophages et modifient leur profil d'expression de façon à ce qu'ils adoptent un phénotype curatif plutôt que pro-inflammatoire.

Les CDC ont fait l'objet de plus de 100 publications scientifiques évaluées par des pairs et ont été administrés à plus de 200 sujets humains dans le cadre de plusieurs essais cliniques. Le CAP-1002 pour le traitement de la DMD a reçu la désignation de médicament orphelin et la voie réglementaire pour le CAP-1002 est appuyée par le RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy Designation). De plus, si Capricor recevait l'approbation de mise en marché de la FDA pour le CAP-1002 pour le traitement de la DMD, Capricor serait éligible à recevoir un bon d'examen prioritaire (PRV) basé sur son obtention antérieure d'une désignation de maladie pédiatrique rare.