Capricor Therapeutics a annoncé une mise à jour sur la réunion clinique de type B positive de la Société avec la Food and Drug Administration ("FDA") des États-Unis sur la conception et l'exécution de HOPE-3, l'essai pivot de phase 3 de Capricor avec l'actif principal CAP-1002 pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne ("DMD"). La rétroaction de la FDA sur la conception et l'échéancier de l'essai confirme le cheminement du CAP-1002 vers une future demande de licence biologique ("BLA"). La FDA a confirmé l'alignement sur la conception et l'échéancier de l'essai clinique de phase 3.

Les détails clés de l'essai HOPE-3 sont les suivants : Les critères d'évaluation primaires restent inchangés. HOPE-3 visera à recruter environ 58 patients et le recrutement devrait être terminé au quatrième trimestre 2023. Capricor a traité 52 patients.

Les données de base de HOPE-3 sont attendues pour le quatrième trimestre 2024. Capricor prévoit soumettre une BLA pour CAP-1002 en 2025, qui sera appuyée par des résultats utilisant le produit fabriqué au site de Los Angeles. Capricor et la FDA ont discuté du potentiel de voies d'approbation alternatives et Capricor prévoit discuter davantage de ces options avec la FDA suite à l'achèvement du recrutement.

Le CAP-1002 pour le traitement de la DMD a reçu la désignation de médicament orphelin et la voie réglementaire pour le CAP-1002 est appuyée par le RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy Designation). De plus, si Capricor devait recevoir l'approbation de mise en marché de la FDA pour le CAP-1002 pour le traitement de la DMD, Capricor serait admissible à recevoir un bon d'examen prioritaire ("PRV") en raison de sa désignation antérieure de maladie pédiatrique rare. Capricor conserve tous les droits sur le PRV, s'il est reçu.

La dystrophie musculaire de Duchenne ("DMD") est une maladie génétique dévastatrice caractérisée par une faiblesse progressive et une inflammation chronique des muscles squelettiques, cardiaques et respiratoires. Les patients atteints de DMD perdent généralement leur capacité à marcher à l'adolescence et meurent généralement de complications cardiaques ou respiratoires avant l'âge de 30 ans. La DMD touche environ un homme sur 3 600 naissances vivantes, toutes races, cultures et pays confondus.

La DMD touche environ 200 000 garçons et jeunes hommes dans le monde. Les options de traitement sont limitées et il n'y a pas de remède. CAP-1002 est composé de cellules allogéniques dérivées de la cardiosphère (?CDC ?), une population de cellules stromales qui ont démontré dans des études précliniques et cliniques qu'elles exercent de puissantes actions immunomodulatrices, antifibrotiques et régénératrices dans la dystrophinopathie et l'insuffisance cardiaque.

Les CDC agissent en sécrétant des vésicules extracellulaires appelées exosomes, qui ciblent les macrophages et modifient leur profil d'expression de manière à ce qu'ils adoptent un phénotype curatif plutôt que pro-inflammatoire. Les CDC ont fait l'objet de plus de 100 publications scientifiques évaluées par des pairs et ont été administrés à plus de 200 sujets humains dans le cadre de plusieurs essais cliniques.