Vistagen et Fuji Pharma Co., Ltd. ont annoncé avoir conclu un accord limité dans le temps (jusqu'à environ dix-huit mois) pour négocier exclusivement entre eux une licence potentielle de développement et de commercialisation du PH80 de Vistagen au Japon, notamment pour le traitement aigu des symptômes vasomoteurs modérés à sévères (bouffées de chaleur) dus à la ménopause et potentiellement pour d'autres indications. Le spray nasal neuroactif PH80 de Vistagen a démontré une efficacité statistiquement significative par rapport au placebo dans une étude exploratoire de phase 2A en double aveugle et contrôlée par placebo chez des femmes souffrant de bouffées de chaleur dues à la ménopause. Fuji effectuera un paiement non remboursable de 1,5 million de dollars pour obtenir les droits de négociation exclusifs limités dans le temps pour le marché japonais.

Le PH80 est un produit candidat en spray nasal de phérine neuroactive à action rapide, conçu pour être utilisé de manière analogue à un inhalateur de secours pour l'asthme, pris par les patients selon leurs besoins, jusqu'à plusieurs fois par jour. Plusieurs études pharmacocinétiques et toxicocinétiques montrent que le PH80 administré par voie intranasale est inférieur au niveau de détection dans le plasma des sujets humains et des animaux de laboratoire. D'après d'autres études menées par Vistagen, les molécules de phérine ne sont pas détectées dans le cerveau et ne sont pas absorbées de manière systémique.

Toutes ces données, ainsi que les effets indésirables minimes rapportés dans toutes les études cliniques à ce jour, démontrent l'excellent profil de sécurité de cette nouvelle classe de molécules. Dans un essai clinique exploratoire de phase 2A contrôlé par placebo, le PH80 a démontré un excellent profil de sécurité et un potentiel en tant que nouveau traitement des symptômes vasomoteurs modérés à sévères (bouffées de chaleur) associés à la ménopause. Dans une étude clinique exploratoire de phase 2A du PH80 (n=36), randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo, conçue pour explorer l'efficacité, la sécurité et la tolérabilité de l'administration intranasale du PH80 pour la gestion aiguë des bouffées de chaleur de la ménopause chez les femmes, le PH80 a induit une réduction significative du nombre quotidien de bouffées de chaleur par rapport au placebo à la fin de la première semaine de traitement, et l'amélioration s'est maintenue tout au long de chaque semaine de traitement jusqu'à la fin de la période de traitement.

Au départ, les sujets ont signalé un nombre moyen de bouffées de chaleur quotidiennes de 7,7 (PH80, n=18) et de 8,0 (placebo, n=18). Après une semaine de traitement, le nombre de bouffées de chaleur est tombé à 2,8 (PH80) et 6,4 (placebo) (p < 0,001) et après quatre semaines de traitement, le nombre de bouffées de chaleur est tombé à 1,5 (PH80) et 5,1 (placebo) (p < 0,001). Le traitement par le PH80 a également réduit de manière significative la sévérité, la perturbation des fonctions et la transpiration liées aux bouffées de chaleur pendant la période de traitement, par rapport au placebo.

Cette étude exploratoire de phase 2A du PH80 a été menée dans un contexte réel au Mexique et a été sponsorisée par Pherin Pharmaceuticals (Pherin), désormais filiale à 100 % de Vistagen, avant l'acquisition de Pherin par Vistagen en février 2023. Ellen Freeman, Ph.D., de l'Université de Pennsylvanie, a été l'investigatrice principale de l'étude.