Vistagen a annoncé que le PH80, l'un des cinq sprays nasaux neuroactifs expérimentaux de la société, a démontré une amélioration statistiquement significative par rapport au placebo dans une étude exploratoire de phase 2A pour la gestion aiguë des symptômes du trouble dysphorique prémenstruel (TDPM), y compris l'humeur négative et les symptômes physiques et comportementaux. L'étude clinique de phase 2A du PH80, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo, a été conçue pour explorer l'efficacité, la sécurité et la tolérabilité de l'administration intranasale du PH80 pour la gestion aiguë du trouble dysphorique prémenstruel chez des sujets ayant un cycle menstruel régulier et des antécédents de trouble dysphorique prémenstruel depuis au moins un an. La visite initiale de l'étude a eu lieu après l'apparition des symptômes. Tous les sujets ont reçu un spray nasal placebo et ceux qui n'ont pas montré d'amélioration des symptômes ont été éligibles pour la deuxième visite, qui a eu lieu après l'apparition des symptômes au cours du cycle menstruel suivant. Lors de la deuxième visite, les sujets ont été randomisés pour recevoir une dose unique de 0,9 µg de PH80 en spray nasal ou un placebo dans la clinique.

Les doses suivantes de PH80 ou de placebo ont ensuite été auto-administrées à domicile selon les besoins, jusqu'à quatre fois par jour pendant six jours consécutifs avant le jour estimé de l'apparition des menstruations. Le PH80 a démontré une amélioration statistiquement et cliniquement significative par rapport au placebo des symptômes du trouble dysphorique prémenstruel en utilisant le Penn Daily Symptom Report (DSR) évalué par le sujet dès le jour 4 et jusqu'au jour 6. Au jour 6, le changement par rapport à la ligne de base était de -12,1 pour le PH80 (n=29) contre -7,6 pour le placebo (n=23) (p=0,008), montrant une amélioration significative et cliniquement significative. Le PH80 a également démontré une amélioration statistiquement et cliniquement significative par rapport au placebo au jour 6 sur le score total de l'échelle de tension prémenstruelle (PMTS) évaluée par le clinicien, où le changement du PH80 par rapport à la ligne de base était de -12,0 contre -7,7 pour le placebo (p=0,006).

Le PH80 a été bien toléré et n'a entraîné aucun événement indésirable grave. L'EI le plus fréquent était la céphalée, signalée par 17 % des patients du groupe placebo et 7 % des patients du groupe PH80. Aucun autre événement indésirable lié au traitement n'est survenu plus d'une fois par sujet.

L'analyse des données a révélé que les symptômes de l'humeur semblaient être les plus sensibles au PH80 : La dépression/sentiment de tristesse ou de déprime a été signalée par 0 % des sujets du groupe PH80 et 68 % des sujets du groupe placebo ; l'irritabilité/colère persistante a été signalée par < 3 % des sujets du groupe PH80 et 43 % des sujets du groupe placebo ; l'anxiété/tension/à bout de nerfs a été signalée par 0 % des sujets du groupe PH80 et 35 % des sujets du groupe placebo ; et les difficultés de concentration ont été signalées par 0 % des sujets du groupe PH80 et 18 % des sujets du groupe placebo. Cette étude exploratoire de phase 2A du PH80, qui n'avait jamais été rapportée auparavant, a été commanditée par Pherin Pharmaceuticals (Pherin), aujourd'hui filiale à 100 % de Vistagen, et a été menée dans un contexte réel au Mexique en 2005 et 2006. Vistagen a eu accès aux résultats de l'étude dans le cadre de son acquisition de Pherin en février 2023.

Ellen Freeman, Ph.D., anciennement de l'Université de Pennsylvanie, a été l'investigateur principal de l'étude. Vistagen a récemment conclu un accord de négociation exclusive avec Fuji Pharma Co. Ltd. concernant une licence potentielle pour développer et commercialiser le PH80 au Japon, notamment pour le traitement aigu des bouffées de chaleur modérées à sévères dues à la ménopause et potentiellement pour d'autres indications.

Le portefeuille de Vistagen comprend six médicaments candidats au stade clinique, dont son spray nasal de phérine neuroactive le plus avancé, le fasedienol (PH94B), pour lequel Vistagen a récemment communiqué les résultats positifs de l'essai de phase 3 PALISADE-2 dans le traitement des troubles d'anxiété sociale.