Tenaya Therapeutics, Inc. a annoncé que le premier patient a reçu la dose de thérapie génique TN-201 pour le traitement de la cardiomyopathie hypertrophique associée à la protéine de liaison à la myosine C3 (MYBPC3) dans le cadre de l'essai clinique de phase 1b MyPeak-1 à la Cleveland Clinic, à Cleveland, dans l'Ohio. Tenaya prévoit de partager les données initiales de l'essai MyPeak-1 en 2024. Dans les études précliniques, le TN-201 a stoppé la progression de la maladie et a démontré une inversion significative et durable de la maladie ainsi qu'un bénéfice en termes de survie après l'administration d'une dose unique.

L'essai clinique de phase 1b MyPeak-1 est une étude multicentrique, ouverte et à doses croissantes, conçue pour évaluer la sécurité, la tolérance et l'efficacité clinique d'une perfusion intraveineuse unique de TN-201. Dans un premier temps, l'essai cherchera à recruter au moins six adultes symptomatiques (classe II ou III de la New York Heart Association) chez qui a été diagnostiquée une CMH non obstructive associée à MYBPC3 et qui sont équipés d'un défibrillateur cardiaque implantable, et à traiter éventuellement jusqu'à 15 sujets au total, aux États-Unis et en dehors des États-Unis. Les essais cliniques MyPeak- 1 seront menés dans douze grands centres américains spécialisés dans le traitement de la CMH.

La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé au TN-201 la désignation de médicament orphelin et la procédure accélérée (Fast Track). Tenaya mène l'essai clinique de phase 1b MyPeak-1 chez des adultes symptomatiques atteints d'une HCM non obstructive MYBPC3. Ces déclarations prospectives portent notamment sur le calendrier prévu pour la communication des premières données cliniques issues de MyPeak-1, sur le potentiel clinique et thérapeutique du TN-201 en tant que traitement ponctuel permettant de corriger la cause génétique sous-jacente de la CMH associée à MYBPC3 et d'améliorer l'état de santé des patients, sur les objectifs de recrutement pour MyPeak-1 et sur les plans de développement clinique du TN-201.

Ces déclarations prospectives ne constituent ni des promesses ni des garanties et sont soumises à divers risques et incertitudes, notamment : le calendrier et les progrès de MyPeak-1 ; les problèmes inattendus pouvant résulter de la survenue d'événements indésirables liés à la sécurité dans MyPeak-1 ; l'incapacité éventuelle du TN-201 à démontrer sa sécurité et/ou son efficacité lors des essais cliniques ; l'éventualité d'un échec des essais cliniques. L'essai clinique de phase 2b de MyPeak-1 est une étude ouverte, à doses multiples et croissantes, visant à évaluer la sécurité et la tolérabilité de la perfusion intraveineuse de TN-201. L'essai clinique MyPeak-2 sera mené dans 12 grands centres américains spécialisés dans le traitement de la HCM. La US.

Food and Drug Administration a accordé au TN-201 le statut de médicament à procédure accélérée et de médicament orphelin. Tenay mène l'essai clinique de phase 1bMyPeak-1 chez des adultes symptomatiques atteints d'une HCM non structurelle associée à MY BPC3. Ces déclarations prospectives comprennent, entre autres, le calendrier prévu pour le partage des premiers patients atteints de HCM non obstructive associée à MYBPC3, et le potentiel de Mon essai clinique Peak-1 est de 3E13vg/kg, une dose liée à la sécurité et/ou à l'efficacité dans les études précliniques.

Une fois que trois patients auront reçu la dose de 3E13 vg/kg, un conseil de sécurité et de surveillance des données (DSMB) composé de conseillers externes examinera les données de sécurité et conseillera Tenaya sur les plans de recrutement de patients à la dose de 6E13vg/kg et de recrutement de patients supplémentaires dans la cohorte de la dose initiale. L'essai clinique MyPeak-1 sera mené dans douze grands centres américains spécialisés dans le traitement de la HCM. Le premier site qui recrute activement des patients est le Centre de cardiomyopathie hypertrophique de la Cleveland Clinic, à Cleveland, dans l'Ohio.