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Recherche biotechnologique et médicale

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Tenaya Therapeutics, Inc. est une société de biotechnologie au stade clinique qui se consacre à la découverte, au développement et à la mise à disposition de traitements curatifs ciblant les causes sous-jacentes des maladies cardiaques. Son portefeuille de produits comprend les molécules TN-201, TN-401 et TN-301. Le TN-201 est une thérapie génique à base de virus adéno-associé de sérotype 9 (AAV9) conçue pour administrer un gène MYBPC3 fonctionnel aux cellules du muscle cardiaque par une seule perfusion intraveineuse, augmentant ainsi les taux de protéine MyBP-C afin de traiter la cause sous-jacente de la cardiomyopathie hypertrophique (CMH) associée au gène MYBPC3, dans le but d'arrêter, voire d'inverser la maladie après une seule dose. Son essai clinique de phase I b/2, MyPEAK-1, est une étude multicentrique, ouverte et à doses croissantes, actuellement en cours, conçue pour évaluer la sécurité, la tolérance et l’efficacité clinique d’une perfusion intraveineuse unique de la thérapie de remplacement génique TN-201. Le TN-401 est sa thérapie génique à base d’AAV9 en cours de développement pour le traitement de la cardiomyopathie ventriculaire droite arythmogène (CVDA) due à des variants pathogènes du gène PKP2.
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