Connexions Spark Therapeutics, Inc.

Spark Therapeutics, Inc. est une société de thérapie génique. La société se concentre sur le traitement des maladies orphelines. Elle dispose d'un pipeline de produits candidats ciblant plusieurs conditions rares de cécité, des troubles hématologiques et des maladies neurodégénératives. Son pipeline comprend un produit candidat ciblant la choroïdérémie (CHM), qui est en essai clinique de phase I/II, et un produit candidat pour l'hémophilie A, qui est en essai clinique de phase I/II. Son produit candidat de recherche, voretigene neparvovec, est destiné à traiter une affection génétique cécitante ou maladie rétinienne héréditaire (IRD). Les programmes ciblant les troubles hématologiques comprennent SPK-FIX, pour lequel le produit candidat principal, SPK-9001, fait l'objet d'un essai clinique de phase I/II pour le traitement de l'hémophilie B, ainsi que SPK-FVIII pour le traitement de l'hémophilie A. Dans son programme SPK-FVIII pour le traitement de l'hémophilie A, la société a lancé un essai clinique de phase I/II à doses croissantes pour son produit candidat principal, SPK-8011.