Actionnariat Sionna Therapeutics, Inc.

Sionna Therapeutics, Inc. est une société biopharmaceutique en phase clinique. La société se concentre sur la recherche et le développement de nouveaux médicaments contre la mucoviscidose. Elle développe un pipeline de petites molécules conçues pour corriger les défauts causés par la mutation génétique F508del, qui réside dans le domaine de liaison des nucléotides 1 (NBD1). Elle mène actuellement des essais de phase I sur ses deux stabilisateurs NBD1 très puissants, le SION-719 et le SION-451, afin d'évaluer la sécurité, la tolérabilité et le profil pharmacocinétique de doses uniques et multiples chez des sujets sains. Elle développe également un portefeuille de modulateurs du régulateur de la conductance transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR) conçus pour agir en synergie avec ses stabilisateurs NBD1 afin d'améliorer la fonction CFTR. Son portefeuille comprend également le Galicaftor (SION-2222) et le SION-2851, qui sont des correcteurs de CFTR dirigés par le TMD1, le SION-109, un correcteur de CFTR dirigé par l'ICL4, et le Navocaftor (SION-3067), qui est un potentialisateur de l'activité de gating de CFTR au stade clinique.