Rezolute, Inc. a annoncé les résultats de l'administration de RZ358 à un patient souffrant d'hypoglycémie réfractaire due à un hyperinsulinisme à médiation tumorale (tmHI) dans le cadre de son programme d'accès élargi (EAP).La société a précédemment fait état de l'utilisation réussie de RZ358 chez un patient souffrant d'hypoglycémie réfractaire due à un insulinome métastatique, qui a depuis été publiée dans une édition récente du New England Journal of Medicine (389;8).Suite à cette publication, la société a récemment reçu et accédé à la demande d'un médecin-investigateur qui avait obtenu l'autorisation de la FDA d'utiliser le RZ358 pour une patiente souffrant d'hypoglycémie réfractaire due à un cancer du col de l'utérus métastatique sécrétant de l'insuline. La patiente a commencé à recevoir un traitement au RZ358 en septembre 2023, ce qui a entraîné la résolution de son hypoglycémie et lui a permis de quitter l'hôpital pour reprendre une thérapie dirigée contre le cancer tout en continuant à recevoir le RZ358 pour contrôler l'hypoglycémie. Notamment, la personne atteinte d'insulinome métastatique a continué à prendre du RZ358 pendant près d'un an.

Le RZ358 est un anticorps monoclonal entièrement humain qui agit en aval du pancréas et se lie à un site allostérique unique sur les récepteurs de l'insuline dans le foie, la graisse et les muscles. L'anticorps contrecarre les effets d'un taux élevé d'insuline dans l'organisme en modulant la liaison, la signalisation et l'activité de l'insuline afin de ramener le taux de glucose à un niveau normal. Rezolute estime que le RZ358 convient parfaitement comme thérapie potentielle de l'hyperinsulinisme congénital (cHI) et d'autres conditions caractérisées par des niveaux excessifs d'insuline.

Comme le RZ358 agit en aval du pancréas, il a le potentiel d'être universellement efficace dans le traitement de l'ICS, quel que soit le défaut génétique causal, ainsi que des formes acquises de l'IH telles que celles médiées par les insulinomes et d'autres types de tumeurs. Le RZ358 a reçu la désignation de médicament orphelin aux États-Unis et dans l'Union européenne pour le traitement de l'ICS, ainsi que la désignation de maladie rare pédiatrique aux États-Unis. L'essai de phase 2b (RIZE) de la société sur le RZ358 chez des patients atteints d'ICS a démontré que le RZ358 était généralement sûr et bien toléré, et qu'il était très efficace pour corriger l'hypoglycémie, chez des participants qui n'avaient pas suivi les traitements standard disponibles.

La société est en bonne voie pour lancer un essai pivot de phase 3 du RZ358 (sunRIZE) en dehors des États-Unis chez des personnes âgées de trois mois et plus au cours du quatrième trimestre 2023. Le marché potentiel de l'ICS est estimé à environ 3 500 patients aux États-Unis et à 10 000 patients dans l'ensemble des marchés potentiels.