Rezolute, Inc. a annoncé que l'Agence britannique de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA) a accordé la désignation de médicament innovant, le passeport de l'innovation, au RZ358 pour le traitement de l'hypoglycémie due à l'hyperinsulinisme congénital (HI). La désignation Passeport Innovation a été accordée sur la base de l'important besoin médical non satisfait dans cette pathologie et du potentiel du RZ358 à bénéficier aux patients, tel qu'influencé par l'étude de phase 2 RIZE dans l'hyperinsulinisme congénital, qui a démontré en toute sécurité des améliorations significatives des événements d'hypoglycémie. La désignation "Innovation Passport" au Royaume-Uni est le point d'entrée de l'Innovative Licensing and Access Pathway (ILAP).

L'objectif de l'ILAP est d'accélérer la mise sur le marché et de faciliter l'accès des patients aux médicaments. Le passeport d'innovation est la première étape du processus ILAP, qui active l'agence de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA) et ses agences partenaires, notamment le National Institute for Health and Care Excellence (NICE) et le Scottish Medicines Consortium (SMC). L'hyperinsulinisme congénital (HI congénital) est la cause la plus fréquente d'hypoglycémie récurrente et persistante chez les enfants.

Les patients atteints d'HI congénital présentent généralement des signes ou des symptômes d'hypoglycémie au cours du premier mois de leur vie. Ces épisodes peuvent entraîner des lésions cérébrales graves et la mort s'ils ne sont pas reconnus et pris en charge de manière appropriée. En outre, l'hypoglycémie récurrente ou cumulative peut entraîner des dommages progressifs et irréversibles au fil du temps, notamment des lésions cérébrales graves et dévastatrices, des crises d'épilepsie, des problèmes de développement neurologique, des difficultés d'alimentation et un impact significatif sur la qualité de vie du patient et de sa famille.

Dans les cas d'HI congénitale qui ne répondent pas au traitement médical, l'ablation chirurgicale du pancréas peut s'avérer nécessaire. Dans les cas de HI congénital diffus où tout le pancréas est touché, une pancréatectomie quasi-totale peut être pratiquée, bien qu'environ la moitié de ces enfants continueront à souffrir d'hypoglycémie et nécessiteront un traitement médical pour le HI congénital. Le RZ358 est un anticorps monoclonal entièrement humain qui agit en aval du pancréas et se lie à un site allostérique unique sur les récepteurs de l'insuline dans le foie, la graisse et les muscles.

L'anticorps contrecarre les effets de la liaison et de l'activité excessives de l'insuline, améliorant ainsi l'hypoglycémie. Rezolute estime que le RZ358 convient parfaitement comme thérapie potentielle pour l'HI congénital et d'autres conditions caractérisées par une activité excessive de l'insuline (hyperinsulinisme). Comme le RZ358 agit en aval du pancréas, il a le potentiel d'être universellement efficace pour traiter l'IH congénital, quel que soit le défaut génétique causal, ainsi que les formes acquises d'IH telles que celles médiées par les insulinomes et d'autres types de tumeurs.

Le RZ358 a reçu la désignation de médicament orphelin aux États-Unis et dans l'Union européenne pour le traitement du HI congénital, ainsi que la désignation de maladie rare pédiatrique aux États-Unis. Dans l'étude de phase 2 RIZE, les participants au HI congénital âgés de 2 ans et plus ont presque tous obtenu des améliorations significatives de l'hypoglycémie sur de multiples critères, y compris le critère principal et les principaux critères secondaires prévus pour l'étude sunRIZE. Aux doses et expositions prévues pour l'étude de phase 3, RZ358 a été généralement sûr et bien toléré, et a entraîné des améliorations médianes de l'hypoglycémie supérieures à 80 %. Sur la base des résultats de l'essai clinique RIZE et des preuves de bénéfices dans cette pathologie grave avec un besoin médical substantiel non satisfait, le RZ358 a reçu la désignation de médicament prioritaire (PRIME) par l'Agence européenne des médicaments (EMA) et la désignation de Passeport de l'innovation par le groupe directeur Innovative Licensing and Access Pathway (ILAP) du Royaume-Uni pour le traitement de l'IH congénital.