Chiesi Global Rare Diseases et Protalix BioTherapeutics, Inc. ont annoncé que le Comité des médicaments à usage humain de l'Agence européenne des médicaments a adopté un avis positif, recommandant l'autorisation de mise sur le marché du PRXu102 (pegunigalsidase alfa), la première et unique enzyme pégylée pour le traitement des patients adultes atteints de la maladie de Fabry. Le PRXu102 est une nouvelle enzyme humaine recombinante auGalactosidaseuA (auGaluA) étudiée en tant que thérapie enzymatique substitutive (ERT) pour le traitement de la maladie de Fabry. L'avis positif du CHMP est basé sur une demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) qui comprend des données positives provenant d'un ensemble complet d'études précliniques, cliniques et de fabrication évaluant le PRXu102.

Le programme de développement clinique comprend les essais cliniques de phase 3 BALANCE, BRIDGE et BRIGHT terminés, l'essai clinique de phase 1/2 et les études d'extension connexes en cours qui, ensemble, représentent plus de 400 années d'exposition au PRXu102. Le PRXu102 a été étudié chez plus de 140 patients, comprenant à la fois des patients naïfs et des patients expérimentés en matière d'ERT, et comprend un essai headutouhead par rapport à l'agalsidase bêta. L'avis du CHMP est maintenant transmis à la Commission européenne (CE) pour action finale.

Une décision finale de la CE sur l'AMM est attendue au début du mois de mai 2023.