Protalix Biotherapeutics et Chiesi Global Rare Diseases annoncent l'acceptation par la Food and Drug Administration des États-Unis d'une demande de licence biologique resoumise pour la pégunigalsidase alfa pour le traitement proposé de la maladie de Fabry
Le 05 décembre 2022 à 12:50
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Protalix BioTherapeutics, Inc. et Chiesi Global Rare Diseases ont annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a accepté la demande de licence biologique (BLA) resoumise pour le pegunigalsidase alfa (PRX-102) pour le traitement proposé des patients adultes atteints de la maladie de Fabry. La pegunigalsidase alfa est un produit candidat de recherche recombinant, PEGylé, réticulé, à action prolongée, conçu à dessein. La FDA a indiqué dans la lettre de communication du dépôt de la BLA que la BLA resoumise était considérée comme une réponse complète de classe 2 et a fixé une date d'action au 9 mai 2023, en vertu de la Prescription Drug User Fee Act (PDUFA).
Comme annoncé le mois dernier, le 9 novembre 2022, une BLA a été resoumise à la FDA pour PRXu102 pour le traitement des patients adultes atteints de la maladie de Fabry. La resoumission du BLA comprend un ensemble complet de données cliniques et de fabrication. Les données ont été compilées à partir d'études qui ont impliqué plus de 140 patients atteints de la maladie de Fabry avec un suivi allant jusqu'à cinq ans, y compris les trois études terminées du programme clinique de phase III du PRX-102, notamment l'étude BALANCE, l'étude BRIDGE et l'étude BRIGHT, ainsi que l'essai clinique de phase I/II du PRXu102.
Les données de la phase I/II comprennent les données compilées à partir de l'étude d'extension connexe succédant à l'étude de phase I/II. La resoumission BLA inclut également les données de sécurité compilées à partir des études d'extension de phase III en cours du PRXu102. En cas d'approbation, Protalix pourra recevoir un paiement d'étape de la part de Chiesi.
Protalix BioTherapeutics, Inc. est une société biopharmaceutique. La société se concentre sur le développement et la commercialisation de protéines thérapeutiques recombinantes exprimées par le biais de son système d'expression breveté à base de cellules végétales, ProCellEx. En outre, la société développe l'uricase PEGylée, ou PRX-115, pour le traitement de la goutte sévère, la DNase I à action prolongée, ou PRX-119, pour le traitement des maladies liées aux TNE, ainsi que d'autres technologies et actifs précliniques. Son produit, Elelyso, est une thérapie de remplacement enzymatique (ERT) pour le traitement des patients atteints de la maladie de Gaucher. Sa plateforme ProCellEx est utilisée pour fabriquer ses deux produits approuvés et commercialisés, ainsi que PRX-115 et PRX-119. PRX-115 est une uricase (urate oxydase) recombinante exprimée par des cellules végétales et PEGylée, une enzyme chimiquement modifiée en cours de développement pour le traitement potentiel de la goutte sévère. PRX-119 est un produit candidat de DNase I humaine recombinante exprimée par des cellules végétales et PEGylée.
Protalix Biotherapeutics et Chiesi Global Rare Diseases annoncent l'acceptation par la Food and Drug Administration des États-Unis d'une demande de licence biologique resoumise pour la pégunigalsidase alfa pour le traitement proposé de la maladie de Fabry