Protalix BioTherapeutics, Inc. et Chiesi Global Rare Diseases ont annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a accepté la demande de licence biologique (BLA) resoumise pour le pegunigalsidase alfa (PRX-102) pour le traitement proposé des patients adultes atteints de la maladie de Fabry. La pegunigalsidase alfa est un produit candidat de recherche recombinant, PEGylé, réticulé, à action prolongée, conçu à dessein. La FDA a indiqué dans la lettre de communication du dépôt de la BLA que la BLA resoumise était considérée comme une réponse complète de classe 2 et a fixé une date d'action au 9 mai 2023, en vertu de la Prescription Drug User Fee Act (PDUFA).

Comme annoncé le mois dernier, le 9 novembre 2022, une BLA a été resoumise à la FDA pour PRXu102 pour le traitement des patients adultes atteints de la maladie de Fabry. La resoumission du BLA comprend un ensemble complet de données cliniques et de fabrication. Les données ont été compilées à partir d'études qui ont impliqué plus de 140 patients atteints de la maladie de Fabry avec un suivi allant jusqu'à cinq ans, y compris les trois études terminées du programme clinique de phase III du PRX-102, notamment l'étude BALANCE, l'étude BRIDGE et l'étude BRIGHT, ainsi que l'essai clinique de phase I/II du PRXu102.

Les données de la phase I/II comprennent les données compilées à partir de l'étude d'extension connexe succédant à l'étude de phase I/II. La resoumission BLA inclut également les données de sécurité compilées à partir des études d'extension de phase III en cours du PRXu102. En cas d'approbation, Protalix pourra recevoir un paiement d'étape de la part de Chiesi.