Fonds et ETFs Passage Bio, Inc.

Passage Bio, Inc. est une société spécialisée dans les médicaments génétiques au stade clinique, dont l’objectif est d’améliorer la qualité de vie des patients atteints de maladies neurodégénératives. Son principal produit candidat en phase clinique, le PBFT02, vise à augmenter les taux de progranuline afin d’améliorer la fonction lysosomale et de ralentir la progression de diverses maladies neurodégénératives. Le PBFT02 utilise une capside du virus adéno-associé de sérotype 1 (AAV1) pour administrer un gène de granuline fonctionnel, codant pour la progranuline (PGRN), au cerveau par voie intra-cisterna magna (ICM). Ses programmes de développement comprennent le PBFT02 pour le traitement de la DFT-GRN, le PBFT02 pour le traitement de la DFT-C9orf72 et de la sclérose latérale amyotrophique, ainsi que le PBFT02 pour le traitement de la maladie d’Alzheimer. Ses produits candidats cliniques comprennent le PBGM01, le PBKR03 et le PBML04. La société dispose également d’un programme de recherche préclinique qui explore plusieurs cibles thérapeutiques potentielles pour la maladie de Huntington.