Connexions Orchard Therapeutics plc

Orchard Therapeutics plc est une société de thérapie génique. La société est engagée dans la transformation de la vie des personnes atteintes de maladies rares par le développement de thérapies géniques curatives. Son approche de thérapie génique ex vivo par cellules souches hématopoïétiques autologues (CSH) exploite la puissance des cellules souches sanguines génétiquement modifiées et cherche à corriger la cause sous-jacente de la maladie en une seule administration. Son approche de la thérapie génique des CSH autologues ex vivo vise à transformer les CSH autologues d'un patient en un produit pharmaceutique cellulaire génétiquement modifié pour traiter la maladie du patient. Son programme phare, OTL-200, est commercialisé sous le nom de Libmeldy pour les patients éligibles atteints de leucodystrophie métachromatique à début précoce (MLD). Ses programmes dans le domaine des troubles immunologiques consistent en deux programmes précliniques, OTL-104 pour la maladie de Crohn avec des mutations dans la protéine 2 contenant le domaine d'oligomérisation de liaison aux nucléotides (NOD2-CD), et OTL-105 pour l'angio-œdème héréditaire (HAE).