Orchard Therapeutics annonce la présentation de données positives supplémentaires issues de l'étude de preuve de concept d'Otl-203 dans le Mps-Ih à l'occasion d'Esgct 2023
Il est important de noter qu'après le traitement par OTL-203, aucun patient n'a signalé de photophobie (sensibilité à la lumière) ou d'autres symptômes ophtalmologiques typiquement associés à la MPS-IH. Lors du dernier suivi, 50,0 % des patients (n=4/8) présentaient une fonction auditive normale, et aucun n'a développé de perte auditive sévère. En outre, aucun patient traité n'a eu besoin d'un appareil auditif ou d'une intervention pour une perte auditive suite à l'administration d'OTL-203 lors du dernier suivi.
Un suivi est en cours pour évaluer et caractériser pleinement l'impact potentiel de la thérapie génique des CSH sur les manifestations oculaires et auditives de la MPS-IH. Résumé des résultats d'innocuité déjà rapportés Le traitement par OTL-203 a été généralement bien toléré, avec un profil d'innocuité compatible avec le régime de conditionnement sélectionné. Les anticorps anti-alpha-L-iduronidase (IDUA) présents avant la thérapie génique à la suite de l'ERT n'ont été observés chez aucun patient dans les deux mois suivant le traitement. En outre, le traitement antirétroviral a été interrompu au moins trois semaines avant que tout patient ne reçoive un traitement de thérapie génique, et aucun patient n'a recommencé à suivre un traitement antirétroviral après le traitement. Le profil d'intégration du vecteur lentiviral était cohérent avec d'autres études de thérapie génique des CSH à base de lentivirus, et tous les participants avaient un répertoire stable et hautement polyclonal. Essai d'enregistrement mondial prévu d'ici la fin de l'année Suite aux résultats prometteurs observés dans l'étude de validation du concept, Orchard Therapeutics lance un essai clinique multicentrique, randomisé, contrôlé et actif, conçu pour évaluer l'efficacité et l'innocuité d'OTL-203 chez les patients atteints de MPS-IH par rapport à la norme de soins avec une TCSH allogénique. Un total de 40 patients ayant un diagnostic confirmé de MPS-IH et répondant aux critères d'inclusion de l'étude seront randomisés 1:1 pour recevoir soit OTL-203, soit une TCSH allogénique. L'étude a la capacité de démontrer la supériorité d'OTL-203 par rapport à l'HSCT. Le critère d'évaluation principal, qui sera mesuré deux ans après le traitement, comprend un ensemble de résultats cliniquement significatifs, notamment le décès, la nécessité d'un traitement de secours, l'échec du traitement, les complications immunologiques, ainsi que les troubles cognitifs graves et les troubles de la croissance. Les critères d'évaluation secondaires comprennent des marqueurs biochimiques, des évaluations cliniques supplémentaires, ainsi que l'innocuité et la tolérabilité. La société prévoit d'activer jusqu'à six sites aux États-Unis et en Europe, dont le premier devrait ouvrir le recrutement dans le courant de l'année.
Accéder à l'article original.
Contactez-nous pour toute demande de correction