Orchard Therapeutics a annoncé que l'Institut suisse des produits thérapeutiques (Swissmedic) avait approuvé Libmeldy (atidarsagene autotemcel), une thérapie génique à base de cellules souches hématopoïétiques (CSH), pour le traitement de la leucodystrophie métachromatique (MLD) à début précoce. Libmeldy vise à corriger la cause génétique sous-jacente de la MLD en insérant une copie fonctionnelle du gène ARSA dans le génome des CSH du patient.

Les cellules génétiquement modifiées sont réinjectées au patient, où elles peuvent naturellement migrer à travers la barrière hémato-encéphalique vers le système nerveux central, se greffer et exprimer l'enzyme fonctionnelle. Cette approche a le potentiel de restaurer de manière persistante la fonction enzymatique avec un seul traitement. Dans les essais cliniques, le traitement par Libmeldy a permis de préserver le développement cognitif et de maintenir la fonction motrice à des âges où les patients non traités présentaient de graves déficiences cognitives et motrices.

Avec un suivi cumulé de plus de 250 années-patients, le Libmeldy a été généralement bien toléré, sans effets indésirables graves liés au traitement ni décès. La plupart des effets indésirables étaient associés au conditionnement au busulfan ou à la maladie de fond. Le Libmeldy a déjà été approuvé par la Commission européenne (CE) et l'Agence britannique de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA).

Le Libmeldy est connu sous le nom d'OTL-200 aux États-Unis, où il fait actuellement l'objet d'une évaluation prioritaire par la Food and Drug Administration (FDA), la date butoir prévue par la Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) étant le 18 mars 2024.