Lisata Therapeutics, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation de médicament orphelin à LSTA1, le principal produit candidat de la société, pour le traitement de l'ostéosarcome, un cancer rare qui peut se développer chez les enfants, les adolescents et les jeunes adultes. LSTA1 a récemment reçu la désignation de maladie pédiatrique rare pour l'ostéosarcome, comme l'a annoncé la société le 21 mars 2024. La désignation de médicament orphelin est accordée par la FDA aux médicaments ou produits biologiques destinés à traiter une maladie ou une affection rare, définie comme affectant moins de 200 000 personnes aux États-Unis.

La désignation peut offrir une fenêtre de sept ans de droits de commercialisation exclusifs après l'approbation, ainsi qu'une exemption des frais d'utilisation et l'éligibilité à des crédits d'impôt pour les essais cliniques qualifiés. Outre les avantages financiers, elle peut aussi potentiellement raccourcir le développement clinique en raison d'une collaboration plus étroite avec la FDA.