Connexions KemPharm, Inc. Other OTC

Zevra Therapeutics, Inc. est une société spécialisée dans les maladies rares, dont les produits sont déjà commercialisés et qui dispose d’un portefeuille de produits en phase avancée de développement, dont l’objectif est de mettre des traitements à la disposition des personnes atteintes de maladies rares. Ses produits commercialisés et ses actifs en cours de développement sont le MIPLYFFA, l’Arimoclomol, l’OLPRUVA et le Celiprolol. Son produit phare, destiné au traitement de la maladie de Niemann-Pick de type C (NPC), vise une affection neurodégénérative rare et évolutive. La NPC est une maladie neurodégénérative ultra-rare et évolutive caractérisée par l’incapacité de l’organisme à transporter le cholestérol et les lipides à l’intérieur des cellules. OLPRUVA (phénylbutyrate de sodium) en suspension buvable est approuvé aux États-Unis en tant que traitement d'appoint à la prise en charge standard, qui comprend une prise en charge diététique, pour la prise en charge chronique des UCD impliquant des déficits en carbamylphosphate synthétase, en ornithine transcarbamylase ou en acide argininosuccinique synthétase. Le céliprolol est un modulateur sélectif des récepteurs adrénergiques (SAM). Le céliprolol est autorisé dans certains États membres de l'UE pour le traitement de l'hypertension et de l'angine de poitrine.