Foresee Pharmaceuticals Co., Ltd. a annoncé que la demande d'une IND de phase 3 pour le FP-001 42 mgin patients atteints de puberté précoce centrale a été approuvée par la FDA de Taiwan. Nouveau nom ou code du médicament : FP-001 42 mg (CAMCEVI 42 mg, formulation dépôt de 6 mois) ; Indication : pour le traitement de la puberté précoce centrale ; Étapes de développement prévues : mener un essai clinique de phase 3 et soumettre une demande de nouveau médicament (NDA) ; Étape de développement actuelle : Soumission de la demande/approbation/désapprobation/chaque essai clinique (y compris l'analyse intermédiaire) : Foresee a soumis une application IND (Investigational New Drug) de phase 3 du FP-001 42 mg pour le traitement des patients atteints de puberté précoce centrale à la FDA de Taïwan le 15 décembre 2022. Foresee ayant reçu la lettre d'approbation de la FDA de Taïwan, l'essai clinique de phase 3 peut être lancé ; Cet essai clinique de phase 3 est une étude ouverte, à un seul bras, multinationale et multicentrique.

La population de recrutement sera constituée de patients pédiatriques âgés de 2 à 9 ans ayant reçu un diagnostic de DPC. Environ 98 sujets seront recrutés sur des sites aux États-Unis, en Europe, en Chine et à Taïwan ; Selon la réglementation de la FDA américaine, à partir du 19 août 2022, Foresee peut procéder à l'essai clinique de phase 3 du FP-001 42 mg chez les patients atteints de DPC aux États-Unis. Veuillez vous référer à l'annonce du MOPS faite le 22 août 2022 ; l'essai clinique est en cours de lancement; ; GeneScience Pharmaceuticals a reçu une notification de la NMPA le 2 novembre 2022 selon laquelle la demande d'essai clinique de phase 3 en Chine pour le FP-001 42 mg chez les patients atteints de DPC a été acceptée pour un examen substantiel.

L'essai clinique en Chine peut commencer s'il n'y a pas d'avis négatif ou de questions soulevées par la NMPA dans les 60 jours ouvrables suivant l'acceptation pour examen substantiel. Veuillez vous référer à l'annonce de la NMPA faite le 2 novembre 2022. En outre, Foresee a soumis une CTA (demande d'essai clinique) de phase 3 pour le FP-001 42 mg chez les patients atteints de DPC à l'EMA le 23 décembre 2022, cette CTA est actuellement en cours d'examen réglementaire ; Sur la base de la conception de l'étude clinique, les patients recevront deux injections de FP-001 42 mg à intervalles de 6 mois : la première dose au jour 0 et la seconde dose à la semaine 24, et ils seront suivis pendant un maximum de 48 semaines pour évaluer l'efficacité, la sécurité et la pharmacocinétique du FP-001 42 mg.

Le critère principal d'efficacité est la proportion de patients présentant des concentrations sériques d'hormone lutéinisante (LH) < 4 mIU/mL à la semaine 24 dans la population en intention de traiter (ITT) ; Plan de développement à venir : Date estimée d'achèvement : L'essai clinique devrait se terminer en 2025. La date d'achèvement est déterminée par les conditions réelles de recrutement ; Situation du marché : La puberté précoce centrale (PPC) est une condition qui entraîne un développement sexuel précoce chez les filles et les garçons, car leur axe ohypothalamus - hypophyse - gonades a été activé prématurément, ce qui fait que les enfants entrent dans la puberté prématurément, entre 2 ans et 9 ans. Alors que la puberté commence normalement entre 8 et 13 ans chez les filles et entre 9 et 14 ans chez les garçons, les patients atteints de puberté précoce centrale commencent à présenter des signes avant la puberté.

Le développement des caractéristiques sexuelles secondaires commence, comme le développement des seins et le début des menstruations chez les filles ; la croissance des organes génitaux et l'approfondissement de la voix chez les garçons. On estime que la DPC survient chez 1 enfant sur 5 000 à 10 000. La DPC est plus fréquente chez les filles que chez les garçons, avec un rapport femme/homme d'environ 20 : 1.