CNS Pharmaceuticals, Inc. a fourni une mise à jour clinique pour son étude clinique en cours évaluant la berubicine pour le traitement du GBM récurrent, une forme agressive et incurable de cancer du cerveau. Cette étude mondiale potentiellement cruciale sur la berubicine est une étude adaptative, multicentrique, ouverte, randomisée et contrôlée chez des patients adultes atteints d'un GBM récurrent (grade IV de l'OMS) après l'échec d'un traitement de première ligne standard, et comparée à la lomustine en tant que norme de soins. Le critère d'évaluation principal de l'étude est la survie globale (OS), un critère d'évaluation rigoureux que la FDA a reconnu comme base d'approbation des médicaments oncologiques lorsqu'une amélioration statistiquement significative peut être démontrée par rapport à un bras de contrôle randomisé.

La société a ouvert 46 sites d'essais cliniques sur les quelque 60 sites sélectionnés aux États-Unis, en Italie, en France, en Espagne et en Suisse. La société annonce que le premier site d'essai clinique en Italie a été activé et que le recrutement et le dosage du premier patient en Italie ont eu lieu. À ce jour, 180 patients sur les 243 prévus ont été recrutés pour l'étude.

Faits marquants du recrutement récent : L'étude a atteint un taux de recrutement de 74 % ; le rythme de recrutement s'accélère rapidement, les 75 premiers patients ayant été recrutés en 18 mois, tandis que les 75 autres l'ont été en moins de 6 mois ; 25 patients ont été recrutés en juin ; et l'étude s'est élargie avec le début du recrutement et de l'administration des doses en Italie. La société a maintenant atteint les critères requis par le protocole de l'étude pour effectuer une analyse de futilité préétablie et non contraignante, qu'un comité indépendant de surveillance des données de sécurité (DSMB) examinera pour déterminer s'il faut recommander la poursuite de l'étude comme prévu sur la base de la valeur potentielle de Berubicin comme traitement de deuxième intention pour les patients atteints de glioblastome. CNS a précédemment indiqué que la société effectuerait cette analyse après qu'au moins 50 % des patients de la population à analyser pour l'analyse intermédiaire (30 à 50 % du nombre total de patients pour cet essai) aient atteint le critère principal d'efficacité, comme le prévoit le protocole de l'étude.

Le DSMB examinera le nombre de décès dans chaque bras pour s'assurer que la survie globale des patients recevant Berubicin présente au moins une comparabilité statistiquement significative avec celle des patients recevant Lomustine. D'autres analyses comprendront des comparaisons de critères d'évaluation secondaires, notamment la survie sans progression (PFS), les taux de réponse et l'évaluation de la sécurité. La société est convaincue qu'elle annoncera publiquement les résultats de l'analyse intermédiaire avant la fin de l'année.

Le recrutement se poursuivra pendant l'analyse intermédiaire. La FDA a accordé à CNS Pharmaceuticals la désignation Fast Track pour Berubicin, ce qui permet des interactions plus fréquentes avec l'agence pour obtenir des conseils sur l'accélération du processus de développement et d'examen. En outre, la société a reçu de la FDA la désignation de médicament orphelin, ce qui peut lui conférer une exclusivité de commercialisation de sept ans après l'approbation d'une demande d'autorisation de mise sur le marché.