CNS Pharmaceuticals, Inc. a annoncé que 200 des 243 patients prévus ont été recrutés dans l'étude potentiellement pivot de la société évaluant la berubicine pour le traitement du glioblastome multiforme récurrent, une forme agressive et incurable de cancer du cerveau. Cette étude mondiale potentiellement pivotale de Berubicin est une étude adaptative, multicentrique, ouverte, randomisée et contrôlée chez des patients adultes atteints de GBM récurrent (grade IV de l'OMS) après l'échec d'un traitement standard de première ligne et comparée à la Lomustine en tant que norme de soins (SOC). Le critère d'évaluation principal de l'étude est la survie globale (OS), un critère d'évaluation rigoureux que la FDA a reconnu comme base d'approbation des médicaments oncologiques lorsqu'une amélioration statistiquement significative peut être démontrée par rapport à un bras de contrôle randomisé.

La société a ouvert 46 sites d'essais cliniques sur les quelque 60 sites sélectionnés aux États-Unis, en Italie, en France, en Espagne et en Suisse. La FDA a accordé à CNS Pharmaceuticals la désignation Fast Track pour Berubicin, ce qui permet des interactions plus fréquentes avec l'agence pour obtenir des conseils sur l'accélération du processus de développement et d'examen. En outre, la société a reçu de la FDA la désignation de médicament orphelin, ce qui peut lui conférer une exclusivité commerciale de sept ans après l'approbation d'une demande d'autorisation de mise sur le marché.

La bérubicine est une anthracycline, une classe d'agents anticancéreux qui comptent parmi les médicaments de chimiothérapie les plus puissants et qui sont efficaces contre plus de types de cancer que toute autre classe d'agents chimiothérapeutiques. Les anthracyclines sont conçues pour utiliser des processus naturels afin d'induire des dommages à l'acide désoxyribonucléique (ADN) dans les cellules cancéreuses ciblées en interférant avec l'action de la topoisomérase II, une enzyme critique permettant la prolifération cellulaire. Le traitement par la bérubicine de patients atteints de cancer du cerveau a semblé montrer des réponses positives, dont une réponse complète durable dans un essai clinique humain de phase 1 mené par Reata Pharmaceuticals, Inc. La bérubicine a été mise au point par le Dr Waldemar Priebe, professeur de chimie médicinale au MD Anderson Cancer Center de l'Université du Texas.