Capricor Therapeutics a annoncé qu'elle a conclu un partenariat avec Nippon Shinyaku Co, Ltd, une société pharmaceutique japonaise cotée au TYO, pour la commercialisation et la distribution exclusives aux États-Unis de l'actif principal de Capricor, le CAP-1002, pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), une maladie neuromusculaire rare pour laquelle les options de traitement sont limitées. La thérapie cellulaire exclusive de Capricor, CAP-1002, est composée de cellules allogéniques humaines dérivées de la cardiosphère, qui ont donné des résultats positifs chez les patients atteints de DMD. Le mécanisme d'action du CAP-1002 est immunomodulateur et régénérateur et sa large applicabilité le rend approprié pour les patients, quelle que soit la mutation génétique. HOPE-Duchenne et HOPE-2, les essais cliniques de phase 1 et de phase 2 utilisant CAP-1002 pour traiter les patients atteints de DMD à un stade avancé, ont montré des améliorations statistiquement significatives de la fonction des membres supérieurs et/ou de la fonction cardiaque dans les groupes de traitement. HOPE-3, l'essai clinique de phase 3 qui sera soutenu par ce partenariat, commencera bientôt et devrait être l'essai pivot pour le CAP-1002 dans la DMD. La voie réglementaire pour le CAP-1002 est soutenue par la désignation RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy Designation) ainsi que par la désignation de médicament orphelin. Si Capricor devait recevoir l'approbation de mise en marché du CAP-1002 par la FDA, Capricor serait admissible à recevoir un bon d'examen prioritaire en raison de sa désignation de maladie pédiatrique rare. Selon les termes de l'accord, Capricor sera responsable de la conduite de HOPE-3 ainsi que de la fabrication du CAP-1002. Nippon Shinyaku sera responsable de la distribution du CAP-1002 aux États-Unis. Capricor vendra le produit commercial à Nippon Shinyaku et recevra en plus une part significative, à deux chiffres, des revenus du produit ainsi que des paiements d'étape supplémentaires liés au développement et aux ventes. Capricor recevra un paiement initial de 30 millions de dollars et des paiements d'étape supplémentaires potentiels pouvant atteindre 705 millions de dollars.