Connexions Avidity Biosciences, Inc.

Avidity Biosciences, Inc. est une société biopharmaceutique. La société se consacre au développement d’une nouvelle classe de traitements à base d’acide ribonucléique (ARN) appelés conjugués anticorps-oligonucléotides (AOC). Les AOC sont conçus pour allier la spécificité des anticorps monoclonaux à la précision des thérapies à base d’oligonucléotides, afin de cibler des cibles et de traiter des maladies jusqu’alors inaccessibles avec les thérapies à base d’ARN existantes. Son portefeuille de produits en cours de développement et en expansion comprend trois programmes en phase clinique. Le Del-desiran est destiné au traitement des personnes atteintes de dystrophie myotonique de type 1 (DM1) et fait actuellement l’objet de l’essai mondial de phase III HARBOR ainsi que de l’essai MARINA-OLE, en cours, chez des patients atteints de DM1. Le Delpacibart braxlosiran est le premier traitement expérimental conçu pour cibler directement le gène DUX4 chez les personnes atteintes de dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (FSHD). Le Del-zota est destiné aux personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et fait actuellement l’objet d’une étude de phase II EXPLORE44 en extension ouverte (OLE).