Connexions Applied Therapeutics, Inc.

Applied Therapeutics, Inc. est une société biopharmaceutique au stade clinique qui se consacre au développement de candidats-médicaments ciblant des cibles moléculaires validées dans le domaine des maladies rares. Le principal candidat-médicament de la société, le govorestat, est un inhibiteur de l'aldose réductase (ARI) capable de pénétrer dans le système nerveux central, destiné au traitement de maladies métaboliques rares du SNC, notamment la galactosémie classique, le déficit en sorbitol déshydrogénase (SORD) et le trouble congénital de la glycosylation (CDG) lié à la phosphomannomutase 2 (PMM2). La société développe également l’AT-001, un ARI expérimental conçu comme traitement oral de la cardiomyopathie diabétique (DbCM). Elle a achevé un essai clinique de phase I/II évaluant l’AT-001 chez environ 120 patients atteints de diabète de type II. Le portefeuille de produits de la société comprend également l’AT-003, un ARI conçu pour traverser la partie postérieure de l’œil lorsqu’il est administré par voie orale, et qui a démontré une forte pénétration rétinienne, pour le traitement de la rétinopathie diabétique (DR).