Actinogen Medical Limited a annoncé que le premier patient a été randomisé et traité dans le cadre de l'essai clinique de phase 2b XanaMIA chez des patients atteints de la maladie d'Alzheimer (MA) légère à modérée et présentant des biomarqueurs positifs. Ceci représente l'aboutissement de la phase de mise en place du site et du dépistage de l'essai, lorsque la présélection des patients pour des niveaux élevés du biomarqueur sanguin pTau a commencé dans plusieurs sites cliniques. L'essai XanaMIA est un essai randomisé en double aveugle contrôlé par placebo qui recrutera 220 participants atteints de la MA légère à modérée et présentant des niveaux élevés de pTau dans le plasma.

L'essai mesure les effets d'une dose quotidienne de 10 mg de Xanamem® ? 10 mg par jour par rapport à un placebo sur la sécurité et la capacité à préserver la cognition et la fonction sur une période de traitement de 36 semaines. Le critère d'évaluation principal est une batterie de tests cognitifs comprenant sept évaluations numériques différentes (auparavant, les bénéfices de Xanamem sur la cognition ont été observés dans trois essais distincts contrôlés par placebo, y compris une étude initiale sur la maladie d'Alzheimer).

Un critère d'évaluation secondaire clé est l'échelle Clinical Dementia Rating - Sum of Boxes (CDR-SB), une mesure cognitive et fonctionnelle combinée validée, utilisée par la FDA et de nombreuses entreprises comme critère d'évaluation primaire ou secondaire pour l'obtention de l'autorisation de mise sur le marché. Précédemment, dans une analyse de patients porteurs de biomarqueurs et atteints de la maladie d'Alzheimer légère, traités par Xanamem, des bénéfices cliniquement significatifs ont été observés sur la cognition et sur l'échelle CDR-SB. Parmi les autres critères d'évaluation secondaires, on peut citer l'échelle Amsterdam Activity of Daily Living, qui mesure la capacité à accomplir des tâches quotidiennes.

Compte tenu de l'innocuité et de l'activité clinique encourageantes observées dans de multiples essais antérieurs du Xanamem, et de la justification scientifique solide de la réduction des niveaux de cortisol dans le cerveau, la société est convaincue que l'essai confirmera des résultats cliniquement et statistiquement significatifs. Actinogen a obtenu le passeport britannique pour l'innovation pour le Xanamem : Actinogen a également reçu l'approbation de l'Agence britannique de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA) pour sa demande de passeport d'innovation dans le cadre de l'Innovative Licensing and Access Pathway (ILAP) pour le Xanamem dans le traitement de la maladie d'Alzheimer. Les principaux avantages de cette approbation sont les suivants Point d'entrée dans l'ILAP qui vise à accélérer la mise sur le marché ; lien avec un portefeuille d'activités grâce à la création spécifique au produit du profil de développement cible (TDP) en collaboration avec la MHRA ; possibilités d'améliorer la contribution des autorités réglementaires et d'autres parties prenantes, y compris des agences partenaires telles que la MHRA et le National Institute for Health and Care Excellence (NICE).

L'essai XanaCIDD de phase 2a sur la dépression est un essai de preuve de concept en double aveugle, d'une durée de six semaines, contrôlé par placebo et mené en groupes parallèles auprès de 160 patients. Les patients sont répartis aléatoirement entre le Xanamem 10 mg une fois par jour et un placebo, dans certains cas en complément de leur traitement antidépresseur existant, et les effets sur la cognition et la dépression sont évalués. La déficience cognitive est également une caractéristique de la dépression et de beaucoup d'autres maladies.

Le cortisol lui-même est également associé aux symptômes dépressifs et, lorsqu'il est ciblé par d'autres mécanismes, il s'est révélé prometteur lors d'essais cliniques antérieurs. La société a étudié l'inhibition de la 11b-HSD1 par le Xanamem sur plus de 350 volontaires et patients, et a constaté jusqu'à présent une amélioration statistiquement significative de la mémoire de travail et de l'attention, par rapport au placebo, chez des volontaires sains et âgés dans deux essais consécutifs, ainsi que des améliorations cliniquement significatives de la capacité fonctionnelle et cognitive chez des patients atteints de la maladie d'Alzheimer légère avec des biomarqueurs positifs. Une série d'essais de phase 2a est un essai en double aveugle, contrôlé par placebo, en groupes parallèles sur 160 patients.

L'essai XanaCIDD de phase 2a sur la dépression est un essai de preuve de concept en triple aveugle, en double aveugle, contrôlé par placebo, en groupes parallèles, d'une durée de trois semaines et portant sur 160 patients. Les patients sont randomisés de manière égale pour recevoir 10 mg de Xanamem une fois par jour ou un placebo, dans certains cas en plus de leur traitement antidépresseur existant, et les effets sur la cognition et la dépression sont évalués. L'essai de phase 2b XanaMIA sur la maladie d'Alzheimer est un essai en double aveugle, d'une durée de 36 semaines, contrôlé par placebo et mené en groupes parallèles auprès de 220 patients atteints de la MA légère à modérée et d'une maladie progressive, déterminée par des critères cliniques et confirmée par un niveau élevé d'un biomarqueur de la protéine pTau dans le sang.

Les patients reçoivent 10 mg de Xanamem ou un placebo, une fois par jour, et les effets sur la cognition, la fonction et la progression de la maladie d'Alzheimer sont évalués. Ainsi, le Xanamem est évalué dans cet essai pour ses effets potentiels en tant qu'améliorateur cognitif et modificateur de l'évolution de la maladie.