Connexions Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. est une société biopharmaceutique spécialisée dans l'identification, l'acquisition, le développement et la commercialisation de produits innovants destinés au traitement de maladies génétiques graves, rares et ultra-rares. Le portefeuille de produits en phase clinique de la société comprend quatre catégories : les produits biologiques, les petites molécules, la thérapie génique par AAV et les candidats-produits à base d'acides nucléiques. Ses produits comprennent Crysvita (burosumab), Mepsevii (vestronidase alfa), Dojolvi (triheptanoïne) et Evkeeza (evinacumab). Crysvita est utilisé pour le traitement de l'hypophosphatémie liée au chromosome X, ou XLH, chez les patients adultes et pédiatriques âgés d'un an et plus. Mepsevii est utilisé pour le traitement des enfants et des adultes atteints de mucopolysaccharidose de type VII, ou MPS VII, également connue sous le nom de syndrome de Sly. Dojolvi est utilisé pour le traitement des patients pédiatriques et adultes gravement atteints de troubles de l'oxydation des acides gras à longue chaîne, ou LC-FAOD. Evkeeza est utilisé pour le traitement de l'hypercholestérolémie familiale homozygote, ou HoFH.