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Taysha Gene Therapies Inc est une société de biotechnologie au stade clinique qui se consacre au développement de thérapies géniques basées sur le virus adéno-associé (AAV) pour le traitement des maladies monogéniques graves du système nerveux central. Le principal programme clinique de la société, TSHA-102, est en cours de développement pour le traitement du syndrome de Rett, un trouble neurodéveloppemental rare. La société évalue actuellement le TSHA-102 dans le cadre de l'essai clinique REVEAL de phase I/II chez des adolescents et des adultes. Il s'agit d'une étude multicentrique de phase I/II, ouverte, randomisée, à escalade et extension de dose, menée pour la première fois chez l'humain, visant à évaluer la sécurité et l'efficacité préliminaire du TSHA-102 chez des patientes âgées de 12 ans et plus atteintes du syndrome de Rett. Elle a acquis les droits mondiaux sur un programme de thérapie génique AAV9 en phase clinique, administré par voie intrathécale, le TSHA-120, destiné au traitement de la neuropathie axonale géante (GAN). Le TSHA-105 est une thérapie de remplacement génique en cours de développement pour le traitement du déficit en SLC13A5, une encéphalopathie épileptique autosomique récessive rare.
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