Sutro Biopharma, Inc. a annoncé que ses collaborateurs de recherche ont présenté des données sur l'activité antileucémique de l'utilisation compassionnelle de luveltamab tazevibulin (luvelta), un nouvel ADC ciblant le récepteur de folate-a (FR-a), chez des patients pédiatriques atteints de leucémie myéloïde aiguë (LMA) récurrente/réfractaire CBFA2T3-GLIS2 (CBF/GLIS), communément connue sous le nom de LMA de phénotype RAM. Les données ont démontré que le traitement par luvelta produisait des réponses cliniques significatives, y compris une rémission complète (RC), et prolongeait la survie globale (SG), permettant à certains patients de recevoir des thérapies potentiellement curatives telles qu'une greffe de cellules souches hématopoïétiques. Ces patients ont été traités dans le cadre du mécanisme de l'IND pour un seul patient.

Ces données ont fait l'objet d'une présentation par affiche lors de la 65e réunion annuelle et exposition de la Société américaine d'hématologie (ASH 2023) à San Diego, en Californie. La LAM de sous-type CBF/GLIS est une forme rare et hautement létale de leucémie que l'on retrouve exclusivement chez les nourrissons et les jeunes enfants, l'âge moyen d'apparition étant de 18 mois. Il n'existe aucune thérapie spécifiquement approuvée pour cibler cette forme de leucémie et elle est résistante à la chimiothérapie conventionnelle, avec un taux d'échec à l'induction de plus de 80 %.

En raison de l'absence de traitement efficace, les enfants diagnostiqués avec cette maladie ont un taux de survie à deux ans de 15 %. Des études récentes ont montré que FOLR1, qui code pour FolRa, est silencieux dans l'hématopoïèse normale, mais qu'il est induit de manière unique par la fusion CBF/GLIS. Dans le cadre d'un usage compassionnel, 25 patients pédiatriques atteints de LAM de sous-type CBF/GLIS en rechute/réfractaire ont été traités par luvelta à des doses allant jusqu'à 4,3 ou 5,2 mg/kg toutes les deux à quatre semaines pendant une durée médiane de 15,9 semaines (3-73,1), la majorité des patients ayant reçu au moins cinq doses (68%).

Sur les 25 patients traités, 19 avaient =5% de blastes (maladie morphologique, ou MD) et 8 avaient < 5% de blastes (maladie sub-morphologique, ou SMD)5. Les résultats collectifs montrent que le traitement par luvelta a produit des réponses cliniquement significatives et durables chez un large éventail de patients dans différents contextes, y compris chez les patients avec ou sans transplantation antérieure de cellules souches et en monothérapie ou en association avec un traitement cytotoxique. Ces données ont été générées par les médecins traitants et rassemblées et validées par Sutro.