Sirnaomics Ltd. a annoncé les résultats intermédiaires de la première partie d'un essai clinique de phase IIb en cours sur le STP705 pour le traitement du carcinome épidermoïde cutané in situ (isSCC). Les résultats intermédiaires ont montré que la majorité (78%) des 32 patients traités par le STP705 ont obtenu une clairance histologique. Une des trois cohortes de traitement a atteint une clairance histologique de 89%.

Le STP705 est un siRNA (petit ARN interférent) thérapeutique qui tire parti d'une propriété inhibitrice à double cible et d'une diffusion améliorée par des nanoparticules polypeptidiques (PNP) pour éliminer directement l'expression des gènes TGF-1 et COX-2. L'étude de phase IIb en deux parties, en double aveugle, randomisée, contrôlée par placebo, est conçue pour évaluer la sécurité et l'efficacité de diverses doses de STP705, administrées sous forme d'injection intralésionnelle chez des sujets atteints d'isSCC. Dans la première partie de l'étude, Have a traité 32 patients avec 30 µg/ml, 60 µg/ml et 90 µg/ml de STP705, respectivement, et 12 patients avec 0 µg/ml de placebo par semaine.

Après six semaines d'administration répétée, des échantillons de tissus ont été prélevés sur les sites de traitement et ont fait l'objet d'une analyse histologique. Ce rapport intermédiaire concerne spécifiquement la première partie des résultats de l'étude avec un total de 44 patients. Sur la base du plan d'étude de la phase IIb, la deuxième partie de cette étude inclura 60 sujets supplémentaires qui recevront des doses sélectionnées ou un placebo pour un total de plus de 100 sujets.

Les sujets inscrits seront répartis au hasard pour recevoir une injection de STP705 ou de placebo une fois par semaine pendant un total de six semaines. Au cours de la septième semaine, la lésion sera excisée. Ce rapport intermédiaire des résultats sans insu de la première partie de l'étude de phase IIb montre que 25 des 32 sujets traités par le STP705 ont obtenu un taux élevé (78 %) de clairance histologique.

Parmi les trois cohortes de traitement, le groupe de traitement à 30 µg (N = 9) a atteint la clairance histologique la plus élevée (89%), tandis que le groupe de traitement à 60 µg (N = 12) a atteint 75%, et le groupe à 90 µg (N = 11) a atteint 73%, ce qui est nettement supérieur au groupe placebo (N = 12) qui a atteint 58%. Il n'y a pas eu d'EI ou d'EIG liés au traitement et les scores de réponse cutanée locale étaient stables ou améliorés dans tous les groupes de traitement. Les cancers de la peau autres que le mélanome (NMSC) sont les formes les plus courantes de néoplasie humaine.

Les CSNM constituent un large groupe de cancers de la peau qui ne sont pas des mélanomes, y compris le carcinome épidermoïde (SCC), le carcinome basocellulaire (BCC), la maladie de Paget extramammaire (EMPD), le carcinome des cellules de Merkel (MCC) et les carcinomes annexiels de la peau. Parmi ceux-ci, le BCC et le SCC représentent la majorité des CSNM, avec plus de 5 millions de nouveaux cas diagnostiqués chaque année aux États-Unis. Avec le BCC, le SCC est l'un des deux principaux sous-types de NMSC.

Le marché du traitement des NMSC aux États-Unis devrait passer de 6,5 milliards USD en 2020 à 22 milliards USD en 2030. En Chine, la taille du marché du traitement des NMSC était de 38 millions USD en 2020 et devrait également croître plus rapidement dans les années à venir, pour atteindre 149 millions USD en 2030. Un rapport autorisé par l'Organisation mondiale de la santé du "Centre international de recherche sur le cancer" (2019) a démontré que le nombre de décès en 2018 dans le monde pour les hommes et les femmes dus au NMSC est de 65 155, où la mortalité des sujets NMSC d'Asie représente 41,9 % du total mondial, ce qui est nettement supérieur aux autres domaines individuels.

La chirurgie est actuellement l'option thérapeutique la plus courante pour le traitement de la NMSC. Les diverses formes de modalités chirurgicales comportent des effets indésirables cutanés importants, des risques de cicatrice, d'infection et de saignement. Par conséquent, il existe un grand besoin non satisfait pour une thérapie par injection locale approuvée par la FDA, qui soit sûre et efficace.