Sanofi est déçu et attristé par la décision du National Institute for Health and Care Excellence (NICE) de ne pas recommander Xenpozyme (olipudase alfa) comme traitement du déficit en sphingomyélinase acide (ASMD ; maladie de Niemann-Pick) chez les personnes atteintes du type AB ou du type B. Il s'agit d'une nouvelle dévastatrice pour la communauté ASMD. L'ASMD est une maladie progressive, limitant l'espérance de vie et extrêmement rare, qui touche un très petit nombre d'enfants et surtout de jeunes adultes (environ 40 personnes au Royaume-Uni). L'olipudase alfa a été reconnu comme un traitement innovant susceptible de changer la vie des patients et de leurs familles. Pourtant, cette décision signifie que les patients d'Angleterre et du Pays de Galles atteints du type AB ou du type B ne pourront pas accéder au seul traitement autorisé pour cette maladie invalidante.

Le contraste est saisissant avec l'Écosse, où le Scottish Medicines Consortium (SMC) a rendu l'olipudase alfa disponible par le biais de sa voie ultra-orpheline. Cette voie, créée pour évaluer les médicaments destinés aux maladies très rares, permet aux patients éligibles d'accéder à l'olipudase alfa pendant que des données supplémentaires sont collectées pendant trois ans. Ainsi, les patients d'Angleterre et du Pays de Galles atteints d'ASMD se verront refuser l'accès au traitement par l'olipudase alfa en raison de leur lieu de résidence, ce qui crée une inégalité d'accès au sein du Royaume-Uni.

Reconnaissant l'urgence des besoins non satisfaits en Angleterre et au Pays de Galles, Sanofi a proposé un certain nombre d'accords commerciaux pour favoriser l'accès à l'olipudase alfa. Malgré ces efforts, Sanofi regrette qu'aucune solution n'ait pu être trouvée dans les limites du cadre existant.