Sanofi a annoncé que les données de l'étude pivotale publiées dans The New England Journal of Medicine (NEJM) continuent de mettre en évidence l'efficacité, la sécurité et le profil pharmacocinétique d'efanesoctocog alfa, un traitement expérimental de l'hémophilie A. Ces données démontrent qu'efanesoctocog alfa a permis d'obtenir des niveaux d'activité du facteur normaux ou proches de la normale (>40%) pendant la majeure partie de la semaine avec un dosage hebdomadaire unique. L'efanesoctocog alfa fait actuellement l'objet d'une évaluation prioritaire par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis et la date d'action cible pour la décision est le 28 février 2023. L'hémophilie A est une maladie rare, qui dure toute la vie, dans laquelle la capacité du sang d'une personne à coaguler correctement est altérée, entraînant des saignements excessifs qui peuvent entraîner des lésions articulaires et des douleurs chroniques, et avoir un impact potentiel sur sa qualité de vie.

La gravité de l'hémophilie est déterminée par le niveau d'activité du facteur de coagulation dans le sang d'une personne. Les données de l'étude pivotale de phase 3 XTEND-1 publiées dans le NEJM montrent que l'efanesoctocog alfa a satisfait aux critères d'évaluation primaires et secondaires clés, démontrant une prévention cliniquement significative des saignements et une protection supérieure contre les saignements par rapport à la prophylaxie par facteur VIII antérieure, sur la base d'une comparaison intra-patient. Le traitement par prophylaxie à l'efanesoctocog alfa a entraîné des améliorations significatives et cliniquement significatives de la santé physique, de la douleur et de la santé des articulations.

Les principaux résultats sont les suivants : Les taux de saignement annualisés (TSA) médian et moyen étaient respectivement de 0,00 (IQR : 0,00-1,04) et 0,71 (IC 95 % : 0,52-0,97) ; Une réduction statistiquement significative et cliniquement significative du TSA (77 %) par rapport à la prophylaxie antérieure par facteur VIII (p < 0.001) ; La quasi-totalité (97 %) des épisodes de saignement ont été résolus par une seule injection d'efanesoctocog alfa (50 UI/kg) ; L'efanesoctocog alfa a permis d'obtenir une activité moyenne du facteur >40 UI/dL pendant la majeure partie de la semaine et à 15 UI/dL au jour 7 ; La prophylaxie par efanesoctocog alfa a amélioré la santé physique (p < 0.001), l'intensité de la douleur (p=0,03) et la santé des articulations (p=0,01) en comparant les mesures de la 52e semaine et celles de la ligne de base ; Chez les patients présentant des articulations cibles au départ, 100 % des articulations cibles ont été résolues après au moins 12 mois de prophylaxie continue ; L'éfanesoctocog alfa a été bien toléré et aucun développement d'inhibiteur du facteur VIII n'a été détecté. Les effets indésirables les plus fréquents apparus au cours du traitement (>5% de l'ensemble des participants) étaient les céphalées, l'arthralgie, les chutes et les douleurs dorsales. Les données sur la qualité de vie de l'étude XTEND-1 ont été récemment présentées lors de la 64e réunion annuelle et exposition de l'American Society of Hematology (ASH).

Les résultats ont fourni des preuves supplémentaires de l'impact positif potentiel de la prophylaxie par efanesoctocog alfa une fois par semaine pour fournir des niveaux d'activité de facteur normaux ou presque normaux pendant la majorité de la semaine, réduire la douleur et améliorer le fonctionnement physique des personnes atteintes d'hémophilie A.