Le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments a recommandé l'approbation du Cablivi (caplacizumab) en Europe pour le traitement des épisodes de purpura thrombotique thrombocytopénique acquis (PTT acquis) de l'adulte. Le PTT acquis est un trouble rare de la coagulation sanguine. Le Cablivi a été développé par Ablynx, une entreprise récemment acquise par Sanofi.
La Commission européenne examinera la recommandation du CHMP et sa décision finale sur la demande d'autorisation de mise sur le marché de ce produit dans l'Union européenne sera connue dans les prochains mois.
Dirigé contre le facteur von Willebrand (vWF), le Cablivi est le premier médicament à base de Nanobody d'Ablynx à obtenir un avis favorable du CHMP. S'il est approuvé, il sera le premier agent thérapeutique spécifiquement indiqué dans le traitement du PTT acquis.
Le Cablivi sera alors mis à la disposition des patients via Sanofi Genzyme, l'entité commerciale globale Médecine de spécialités de Sanofi, et fera partie de la nouvelle franchise Troubles hématologiques rares qui sera lancée en 2019 et qui comprendra également les traitements de l'hémophilie A et B de Bioverativ.
Sanofi est le 1er groupe pharmaceutique européen. Le CA par famille de produits se répartit comme suit :
- produits pharmaceutiques (70,6%) : médicaments de prescription dans les domaines de la médecine de spécialité (59,3% du CA ; destinés au traitement du sclérose en plaques, des maladies neurologiques, des maladies inflammatoires, des maladies auto-immunes, des maladies rares, des cancers et des maladies hématologiques rares) et de la médecine générale (40,7% ; destinés essentiellement au traitement du diabète et des maladies cardiovasculaires) ;
- vaccins humains (17,4%) : vaccins pédiatriques, vaccins contre la grippe, la méningite et la poliomyélite, vaccins de rappel et vaccins destinés aux voyageurs et aux zones endémiques ;
- produits de santé grand public (12%).
A fin 2023, le groupe dispose de 54 sites de production dans le monde.
La répartition géographique du CA est la suivante : France (5,5%), Europe (18,6%), Etats-Unis (43%), Amérique du Nord (1,6%) et autres (31,3%).