Le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments a recommandé l'approbation du Cablivi (caplacizumab) en Europe pour le traitement des épisodes de purpura thrombotique thrombocytopénique acquis (PTT acquis) de l'adulte. Le PTT acquis est un trouble rare de la coagulation sanguine. Le Cablivi a été développé par Ablynx, une entreprise récemment acquise par Sanofi.

La Commission européenne examinera la recommandation du CHMP et sa décision finale sur la demande d'autorisation de mise sur le marché de ce produit dans l'Union européenne sera connue dans les prochains mois.

Dirigé contre le facteur von Willebrand (vWF), le Cablivi est le premier médicament à base de Nanobody d'Ablynx à obtenir un avis favorable du CHMP. S'il est approuvé, il sera le premier agent thérapeutique spécifiquement indiqué dans le traitement du PTT acquis.

Le Cablivi sera alors mis à la disposition des patients via Sanofi Genzyme, l'entité commerciale globale Médecine de spécialités de Sanofi, et fera partie de la nouvelle franchise Troubles hématologiques rares qui sera lancée en 2019 et qui comprendra également les traitements de l'hémophilie A et B de Bioverativ.