Connexions PTC Therapeutics, Inc.

PTC Therapeutics, Inc. est une société biopharmaceutique d’envergure mondiale. La société se consacre à la découverte, au développement et à la commercialisation de médicaments cliniquement différenciés qui apportent des bénéfices aux enfants et aux adultes atteints de maladies rares. Son portefeuille thérapeutique diversifié comprend plusieurs produits commercialisés et des produits candidats à différents stades de développement, notamment en phases de découverte, de recherche et d’essais cliniques, axés sur la mise au point de nouveaux traitements dans de multiples domaines thérapeutiques liés aux maladies rares touchant la neurologie et le métabolisme. Elle dispose de deux produits, Translarna (ataluren) et Emflaza (deflazacort), destinés au traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), une maladie rare et potentiellement mortelle. Son produit Upstaza est une thérapie génique destinée au traitement du déficit en L-aminoacide décarboxylase aromatique (AADC), une maladie rare du système nerveux central (SNC). Ses produits Tegsedi et Waylivra sont destinés au traitement de maladies rares. Son produit Evrysdi est un traitement contre l’amyotrophie spinale (SMA).