Antisense Therapeutics Limited a annoncé le début du dosage dans l'étude toxicologique chronique de neuf mois sur les singes de l'ATL1102. Le dosage de tous les animaux sera achevé en novembre de cette année et les résultats de l'étude devraient être communiqués au cours du premier semestre de l'année 24, comme indiqué précédemment. L'étude toxicologique vise à soutenir l'avancement du programme ATL1102 aux États-Unis pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) ou toute autre application clinique de l'ATL1102.

La réussite de l'étude toxicologique devrait être la dernière étape nécessaire pour que la FDA autorise l'administration de l'ATL1102 pour une durée supérieure à six mois aux États-Unis. La réussite de l'étude devrait également permettre à ANP de demander le statut de programme accéléré auprès de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis, y compris la procédure accélérée (Fast Track) ou la désignation potentielle de thérapie révolutionnaire (Breakthrough Therapy). La FDA américaine a déjà accordé à l'ATL1102 la désignation de médicament orphelin et de maladie pédiatrique rare pour le traitement de la DMD.

Les principaux résultats de l'étude toxicologique chronique de neuf mois menée sur des singes devraient être communiqués au premier semestre de l'année 24, à peu près en même temps que les résultats de la phase en aveugle de l'étude clinique de phase IIb sur la DMD avec l'ATL1102, ce qui pourrait permettre à la société de partager avec la FDA et d'autres organismes de réglementation un ensemble de données convaincantes sur les résultats de l'étude clinique et toxicologique, en vue d'éventuelles discussions sur les voies réglementaires accélérées vers l'enregistrement. En outre, et sous réserve qu'elle remplisse les critères d'éligibilité, la société pourrait également être en mesure de recevoir un futur bon d'examen pédiatrique (Pediatric Review Voucher - PRV). Ces dernières années, le prix payé pour les PRV a oscillé entre 95 et 110 millions de dollars.