Antisense Therapeutics Limited a annoncé qu'elle avait reçu l'approbation des autorités réglementaires de l'Agence turque des médicaments et des dispositifs médicaux (TMMDA) pour mener son essai de phase IIb en double aveugle, contrôlé par placebo, de l'ATL1102 chez des garçons non ambulants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Comme indiqué précédemment, la société avait soumis une demande d'essai clinique (CTA) pour obtenir l'autorisation de mener l'essai de phase IIb au Royaume-Uni, en Bulgarie et en Turquie. Cette première approbation d'un essai par une autorité réglementaire est une étape importante pour la société, car elle confirme la qualité et l'acceptabilité de la conception de l'essai de phase IIb et, surtout, elle donne le feu vert au lancement de l'essai dans les sites où le nombre de patients recrutés devrait être élevé.

L'étude de phase IIb vise à enrôler et à randomiser 45 garçons non ambulants atteints de DMD provenant de plusieurs sites d'essais cliniques en Europe et en Australie. Après le régime initial de six mois comprenant soit un placebo, soit 25 mg ou 50 mg d'ATL1102 une fois par semaine (phase en aveugle), les participants poursuivront une période de traitement supplémentaire de six mois en ouvert. Les autorisations d'essai en Bulgarie, au Royaume-Uni et en Australie devraient être obtenues de manière échelonnée, en fonction du processus d'évaluation et des délais des agences réglementaires respectives.

La société fera d'autres annonces au fur et à mesure de l'apparition de progrès matériels. Conformément aux directives précédentes, la communication des résultats de la phase en aveugle de l'essai est prévue pour le premier semestre 2024.