ncotelic Therapeutics, Inc. a annoncé qu'elle a soumis un protocole d'étude clinique à la Food and Drug Administration américaine (oFDAo) pour le lancement d'un essai de phase 2b/3 (désigné "P201") pour l'OT-101, l'inhibiteur du facteur de croissance transformant bêta 2 (oTGF-ß2o) de la société, comme traitement du cancer du pancréas métastatique. P201 : Une étude randomisée de phase 2b/Phase 3 de l'oligonucléotide antisens OT-101 ciblant le TGF-ß2 en combinaison avec FOLFOX par rapport à FOLFOX seul comme traitement de seconde ligne chez les patients atteints d'un cancer du pancréas métastatique ayant progressé pendant ou après un régime de première ligne contenant de la gemcitabine. L'OT-101 est un agent thérapeutique à base d'acide ribonucléique ("ARN") anti-TGF-ß2, premier de sa catégorie, qui a montré une activité en monothérapie chez des patients atteints de cancer récidivant/réfractaire dans de multiples essais cliniques.

OT-101 a également démontré une activité contre le virus COVID-19 dans l'essai clinique de phase 2 - C001. A propos de l'OT-101 : L'OT-101, est un ARN thérapeutique anti-TGF-ß2 de première classe qui a montré une activité en monothérapie chez certains patients atteints de cancer récidivant/réfractaire dans le cadre d'essais cliniques. Les HGG sont caractérisés par une signature d'épuisement des cellules T et une hypo réactivité prononcée des cellules T de leur microenvironnement tumoral (oTMEo).

Le TGF-ß2 a été impliqué comme un contributeur clé au paysage immunosuppressif du TME dans les HGG. L'OT-101 est conçu pour abroger les actions immunosuppressives du TGF-ß2. Dans une étude clinique de phase 2 achevée, l'OT-101 a montré une activité cliniquement significative en monothérapie et a induit des réponses complètes et partielles durables chez des patients adultes atteints de HGG récurrents et réfractaires, y compris de jeunes adultes atteints de glioblastome multiforme ou d'amylose. OT-101 a reçu la désignation orpheline de la FDA en vertu de la loi sur les médicaments orphelins (oODAo).

L'ODA permet d'accorder un statut spécial à un médicament pour traiter une maladie ou un état rare, à la demande d'une société pharmaceutique. La désignation d'orphelin qualifie le sponsor du médicament pour diverses incitations au développement de l'ODA, y compris des crédits d'impôt pour les essais cliniques qualifiés. OT-101 a également reçu la désignation de maladie pédiatrique rare pour le DIPG.

La FDA accorde la désignation de maladie pédiatrique rare pour les maladies avec des manifestations graves ou mortelles qui affectent principalement les personnes âgées de la naissance à 18 ans, et qui touchent moins de 200 000 personnes aux États-Unis. Dans le cadre du programme de bons d'examen prioritaire des maladies pédiatriques rares de la FDA, un promoteur qui reçoit une approbation d'une demande de nouveau médicament ou d'une demande de licence de produits biologiques pour un produit destiné à la prévention ou au traitement d'une maladie pédiatrique rare peut être admissible à un bon, qui peut être échangé pour obtenir un examen prioritaire pour toute demande de commercialisation ultérieure et qui peut être vendu ou transféré. Comme indiqué précédemment, le 31 mars 2022, la société a conclu une coentreprise, ou JV, avec Dragon Overseas Capital Ltd. (Dragon Overseas) et GMP Biotechnology Ltd. (GMP Bio). La JV et Oncotelic développeront et, à terme, commercialiseront l'OT-101, individuellement et/ou en combinaison avec d'autres produits.

Oncotelic recevrait jusqu'à 50 millions de dollars sur la vente du bon RPD, après l'approbation de la commercialisation de l'OT-101 pour le gliome pontin intrinsèque diffus, ou DIPG, par la Food and Drug Administration américaine.