MediciNova, Inc. a annoncé avoir reçu une décision d'octroi de l'Office européen des brevets pour un nouveau brevet couvrant MILLION-001 (tipelukast) pour le traitement de la sclérodermie et/ou de la sclérose systémique. Ce brevet devrait expirer au plus tôt en juin 2035. Les revendications autorisées couvrent l'utilisation de MILLION-001 (tipelukast) pour inhiber ou traiter la sclérodermie et/ou la sclérose systémique.

Les revendications autorisées couvrent l'administration orale, y compris les comprimés et les capsules, ainsi que les formes de dosage liquides. Les revendications autorisées couvrent une large gamme de doses et une gamme de fréquences d'administration différentes. MILLION-001 (tipelukast) est un nouveau composé de petite molécule administré par voie orale, doté de multiples mécanismes d'action, qui a fait l'objet d'un développement clinique pour le traitement de maladies inflammatoires et fibrotiques chroniques, entre autres, en raison de ses effets anti-inflammatoires et anti-fibrosants. Sur la base des résultats de nos essais cliniques précédents, qui ont montré que MILLION-001 (tipelukast) réduit les triglycérides (TG) dans le sang, nous avons mené un essai clinique de phase 2 chez des patients atteints d'hypertriglycéridémie et de NASH ou de NAFLD.

Sur la base des résultats de l'étude mécanistique in vitro de MILLION-001 (tipelukast), une analyse de sous-groupe de l'essai clinique de phase 2 a montré une amélioration plus importante du profil lipidique chez les patients atteints de NASH/NAFLD ayant des antécédents de diabète. Par conséquent, un nouvel essai clinique de phase 2 a été lancé pour étudier l'effet de MILLION-001 (tipelukast) chez les patients atteints de NAFLD avec un diabète de type 2 et une hypertriglycéridémie. Le mécanisme d'action moléculaire de MILLION-001 (tipelukast) comprend l'antagonisme des récepteurs des leucotriènes et l'inhibition de la phosphodiestérase (principalement 3 et 4) et de la 5-lipoxygénase (5-LO), et ces mécanismes multiples sont censés réduire l'inflammation et prévenir la fibrose.

Nous avons également confirmé que MILLION-001 (tipelukast) supprime les gènes favorisant la fibrose tels que LOXL2, le collagène de type 1 et TIMP-1 et supprime les gènes favorisant l'inflammation tels que CCR2 et MCP-1 dans une étude sur un modèle de maladie fibrotique. Bien que le mécanisme d'action direct de MILLION-001 (tipelukast) sur la réduction des TG dans le sang n'ait pas encore été entièrement clarifié, nous menons des recherches conjointes avec l'université de Juntendo dans le but d'élucider ce mécanisme d'action. Dans divers modèles animaux de fibrose, MILLION-001 (tipelukast) s'est avéré améliorer la fibrose à l'examen histopathologique, et la FDA a accordé le statut Fast Track à MILLION-001 (tipelukast) pour le traitement de la NASH avec fibrose.

MILLION-001 (tipelukast) a également obtenu le statut Fast Track et la désignation de médicament orphelin pour le traitement de la fibrose pulmonaire idiopathique. Dans le passé, nous avons mené des essais cliniques pour MILLION-001 (tipelukast) dans le traitement de l'asthme bronchique et de la cystite interstitielle, et plus de 600 patients ont été traités avec MILLION-001 (tipelukast) à ce jour, confirmant son bon profil de sécurité et de tolérabilité.