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Ionis Pharmaceuticals, Inc. développe six médicaments commercialisés destinés au traitement de maladies graves, notamment des médicaments pour les maladies neurologiques et cardiovasculaires. Ses médicaments commercialisés comprennent TRYNGOLZA, WAINUA (eplontersen), SPINRAZA (nusinersen), QALSODY (tofersen), TEGSEDI (inotersen) et WAYLIVRA (volanesorsen). TRYNGOLZA réduit les taux de triglycérides chez les adultes atteints du syndrome de chylomicronémie familiale (FCS). WAINUA est autorisé pour le traitement de la polyneuropathie associée à l’amylose héréditaire à transthyrétine (ATTRv-PN) chez l’adulte. SPINRAZA est utilisé pour le traitement des patients pédiatriques et adultes atteints d’amyotrophie spinale. QALSODY est approuvé pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique chez les adultes présentant une mutation du gène de la superoxyde dismutase 1 (SOD1), ou SOD1-ALS. TEGSEDI est approuvé pour le traitement de l’ATTRv-PN chez les adultes. WAYLIVRA est approuvé en complément d’un régime alimentaire chez les patients adultes atteints d’un FCS confirmé génétiquement et présentant un risque élevé de pancréatite aiguë potentiellement mortelle.